Орфанні препарати

Це антагоніст рецептора комплементу 5a, який застосовується перорально для лікування васкулітів, асоційованих з антинейтрофільними цитоплазматичними аутоантитілами (гранулематоз з поліангіїтом або гранулематоз Вегенера, мікроскопічний поліангіїт та синдром Чарга-Стросса).

Це рекомбінантна людська кисла альфа-глюкозидаза, ферментозамісна терапія, що вводиться внутрішньовенно та використовується для лікування хвороби Помпе.

Це пероральний лікарський засіб, що є інгібітором кіназ і застосовується для лікування гастроінтестинальних стромальних пухлин з мутаціями 18-го екзону PDGFRA, включаючи мутацію D842V, а також досліджується при системному мастоцитозі та інших поширених солідних пухлинах.

Це терапія химерним антигенним рецептором (CAR) T-клітин, яка вводиться внутрішньовенно і використовується для лікування рецидивуючої або рефрактерної великоклітинної B-клітинної лімфоми та фолікулярної лімфоми.

Це гіпометилюючий лікарський засіб, який вводиться підшкірно або внутрішньовенно для лікування ювенільного мієломоноцитарного лейкозу, а також досліджується при мієлодиспластичних синдромах, гострому мієлоїдному лейкозі та хронічному мієломоноцитарному лейкозі.

Це монобактамний антибіотик, який вводиться шляхом інгаляції та використовується для лікування грамнегативних бактеріальних інфекцій у дихальних шляхах пацієнтів з кістозним фіброзом.

Це лікарський засіб, що є агоністом GABA-B рецепторів, який вводиться інтратекально для лікування неконтрольованої спастичності, спричиненої травмою спинного мозку, розсіяним склерозом та іншими захворюваннями спинного мозку (включаючи ішемію спинного мозку, пухлину спинного мозку, поперечний...

Це проліки 5-аміносаліцилової кислоти (5-АСК), які приймають перорально для лікування педіатричних пацієнтів з виразковим колітом.

Це моноклональне антитіло, яке вводиться внутрішньовенно і використовується для профілактики відторгнення солідних органів.

Це діарилхіноліновий протимікробний препарат, який застосовується перорально для лікування активного туберкульозу.

Це кон'югат антитіло-лікарський засіб (ADC), спрямований на антиген дозрівання B-клітин (BCMA), який вводиться внутрішньовенно та використовується для лікування рецидивуючої або рефрактерної множинної мієломи.

Це селективний блокатор костимуляції Т-клітин, який вводиться внутрішньовенно і використовується для профілактики відторгнення органу у реципієнтів ниркового алотрансплантата.

Це лікарський засіб, що є інгібітором Rho-асоційованої протеїнкінази з суперспіралізованою структурою (ROCK), приймається перорально та використовується для лікування хронічної реакції трансплантат проти хазяїна (РТПХ).

Це лікарський засіб, що є інгібітором фактора, індукованого гіпоксією 2α (HIF-2α), який приймають перорально для лікування хвороби фон Гіппеля-Ліндау.

Це азотистий іприт, алкілуючий агент, що вводиться внутрішньовенно та використовується для лікування хронічного лімфоцитарного лейкозу.

Це лікарський засіб групи азотистих іпритів (алкілуючий агент), що вводиться внутрішньовенно та застосовується для лікування фолікулярної лімфоми, дрібноклітинної лімфоцитарної лімфоми, лімфоплазмоцитарної лімфоми, спленічної лімфоми маргінальної зони, екстранодальної лімфоми маргінальної зони В-клітин лімфоїдної тканини, асоційованої...

Це азотистий іприт, алкілуючий агент, що вводиться внутрішньовенно, використовується для лікування хронічного лімфоцитарного лейкозу, а також досліджується при неходжкінській лімфомі та множинній мієломі.

Це комбінація натрію бензоату та натрію фенілацетату, що вводиться внутрішньовенно і використовується для лікування гіперамоніємії у пацієнтів з ензимопатією циклу сечовини внаслідок дефіциту карбамілфосфатсинтетази, орнітинтранскарбамілази або аргініносукцинатсинтетази.

Це комбінація бензоату натрію та фенілацетату натрію, яка вводиться внутрішньовенно і використовується для лікування гострої гіперамоніємії та пов'язаної з нею енцефалопатії у пацієнтів з дефіцитом ферментів циклу сечовини.

Це препарат легеневого сурфактанту, який вводиться інтратрахеально та використовується для лікування респіраторного дистрес-синдрому новонароджених.

Це геннотерапевтичний лікарський засіб на основі вектора вірусу простого герпесу 1 типу (HSV-1), який застосовується місцево для лікування дистрофічного бульозного епідермолізу.

Це пероральний інгібітор плазмового калікреїну, який застосовується для лікування нападів спадкового ангіоневротичного набряку (САН) з метою профілактики.

Це лікарський засіб, що є донором метильних груп і застосовується перорально для лікування гомоцистинурії.

Це генная тэрапія, якая ўводзіцца шляхам унутрывеннай інфузіі і выкарыстоўваецца для лячэння трансфузійна-залежнай бэта-талассеміі.

Це лікарський засіб, що є інгібітором фактора росту ендотелію судин (VEGF), вводиться внутрішньовенно, використовується для лікування раку яєчників, а також досліджується при колоректальному раку, раку легень, гліобластомі та нирково-клітинній карциномі.

Це ретиноїдний лікарський засіб, який приймають перорально для лікування шкірної Т-клітинної лімфоми.

Це біспецифічний залучаючий T-клітини агент (BiTE) антитіло, що вводиться внутрішньовенно, використовується для лікування Ph-негативного рецидивуючого або рефрактерного B-клітинного попередника гострого лімфобластного лейкозу (ГЛЛ).

Це лікарський засіб, що є інгібітором протеасом, який вводиться внутрішньовенно або підшкірно для лікування лімфоми з клітин мантії, а також досліджується при множинній мієломі, периферичній Т-клітинній лімфомі та інших гематологічних злоякісних новоутвореннях.

Це лікарський засіб, антагоніст рецепторів ендотеліну, що застосовується перорально для лікування легеневої артеріальної гіпертензії.

Це лікарський засіб, що є інгібітором тирозинкінази, який приймають перорально для лікування хронічної мієлоїдної лейкемії.