Опис препарату
Це геннотерапевтичний лікарський засіб на основі вектора вірусу простого герпесу 1 типу (HSV-1), який застосовується місцево для лікування дистрофічного бульозного епідермолізу.
Молекулярна мішень та механізм дії
COL7A1
Беремаген геперпавек-свдт є реплікаційно-дефектним вектором HSV-1, що кодує ген альфа-1 ланцюга колагену VII типу людини (COL7A1). Він доставляє функціональний COL7A1 у клітини шкіри, відновлюючи вироблення колагену VII, який є необхідним для утворення якірних фібрил та дермально-епідермальної адгезії.
Як слід застосовувати цей препарат? (Введення та дозування)
Шлях введення: Topical
Наноситься безпосередньо на рану або уражену ділянку шкіри у вигляді гелю.
Застереження та побічні дії
Поширені побічні ефекти включають місцеві реакції в місці нанесення, такі як свербіж, почервоніння, набряк і біль. Інші побічні ефекти можуть включати озноб, втому та головний біль.
Офіційні орфанні призначення та показання
-
Дистрофічний бульозний епідермоліз ORPHA:303
Офіційне призначення: Лікування дистрофічного бульозного епідермолізу