Орфанні препарати

Це полієновий протигрибковий препарат, який вводять внутрішньовенно для лікування інвазивних грибкових інфекцій.

Це лікарський засіб, що є інгібітором фосфодіестерази III, який застосовується перорально для лікування есенціальної тромбоцитемії.

Це лікарський засіб — антагоніст рецептора інтерлейкіну-1, який вводиться підшкірно та використовується для лікування кріопірин-асоційованих періодичних синдромів, а також досліджується при ревматоїдному артриті, подагрі та інших запальних станах.

Це лікарський засіб на основі моноклональних антитіл, який вводять внутрішньовенно для лікування хвороби, спричиненої вірусом Ебола.

Це вакцина, яка вводиться внутрішньом'язово або підшкірно, використовується для постконтактної профілактики сибірки внаслідок підозрюваного або підтвердженого впливу Bacillus anthracis.

Це препарат концентрату факторів, отриманий з плазми крові, який вводиться внутрішньовенно та використовується для рутинної профілактики з метою запобігання або зменшення частоти епізодів кровотеч у пацієнтів з гемофілією A та B з інгібіторами.

Це препарат концентрату фактора VIII, отриманий з плазми крові, який вводиться внутрішньовенно та використовується для лікування хвороби фон Віллебранда, а також досліджується для лікування гемофілії A.

Це рекомбінантний препарат фактора згортання VIII, який вводиться внутрішньовенно та використовується для лікування гемофілії А (вроджений дефіцит фактора VIII) з метою профілактики та лікування епізодів кровотечі, а також для періопераційного ведення осіб з гемофілією...

Це лікарський засіб на основі рекомбінантного Fc-злитого білка фактора VIII, який вводиться внутрішньовенно та використовується для лікування гемофілії A.

Це рекомбінантний злитий білковий лікарський засіб, що вводиться внутрішньовенно та використовується для лікування гемофілії A.

Це рекомбінантний концентрат фактора VIII зі свинячою послідовністю, який вводиться внутрішньовенно та використовується для лікування та профілактики епізодичних кровотеч у пацієнтів з інгібіторними антитілами до людського фактора згортання VIII.

Це лікарський засіб на основі концентрату факторів плазми крові, який вводиться внутрішньовенно та застосовується для лікування хвороби фон Віллебранда.

Це лікарський засіб, що є інгібітором серинових протеаз, вводиться внутрішньовенно, використовується для лікування вродженого дефіциту антитромбіну III з метою профілактики та лікування тромбозів і легеневих емболій.

Це полівалентний імунний Fab-антитоксин, який вводиться внутрішньовенно та використовується для лікування отруєнь, спричинених укусами північноамериканських ямкоголових змій.

Апітегромаб — моноклональне антитіло проти міостатину для лікування спінальної м'язової атрофії (СМА). Застосовується для покращення м'язової маси та рухової функції у пацієнтів зі СМА.

Це неерголіновий агоніст дофаміну, який вводиться підшкірно та використовується для лікування флуктуацій типу «увімкнено-вимкнено», пов'язаних з пізньою стадією хвороби Паркінсона.

Це пероральний інгібітор фосфодіестерази-4 (ФДЕ4), який застосовується для лікування хвороби Бехчета, а також досліджується при псоріазі, псоріатичному артриті та інших запальних захворюваннях.

Це лікарський засіб, що є інгібітором серинових протеаз і вводиться внутрішньовенно, використовується для профілактичного застосування з метою зменшення періопераційної крововтрати та потреби в гомологічній трансфузії крові у пацієнтів, які переносять операцію з штучним кровообігом...

Це антипсихотичний препарат другого покоління, який застосовується перорально для лікування синдрому Туретта, а також досліджується при шизофренії, біполярному розладі, великому депресивному розладі та дратівливості, пов'язаній з аутистичним розладом.

Це протипухлинний засіб, який вводять внутрішньовенно для лікування гострої промієлоцитарної лейкемії.

Це комбінований протималярійний препарат з фіксованою дозою для перорального застосування, який використовується для лікування неускладненої малярії, спричиненої Plasmodium falciparum, або змішаних інфекцій, включаючи P. falciparum.

Це лікарський засіб, що є інгібітором тирозинкінази BCR-ABL1, призначений для перорального прийому та використовується для лікування хронічної мієлоїдної лейкемії.

Це рекомбінантна лужна фосфатаза для замісної ферментної терапії, яка вводиться підшкірно та використовується для лікування гіпофосфатазії.

Це рекомбінантний лікарський засіб аспарагінази, який вводиться внутрішньом'язово та використовується для лікування гострої лімфобластної лейкемії.

Атацицепт — рекомбінантний білок злиття, схвалений для зменшення протеїнурії у дорослих з первинною IgA-нефропатією (імуноглобулін A-нефропатія) з ризиком прогресування захворювання. Він діє шляхом нейтралізації BAFF та APRIL, зменшуючи продукцію аномальних IgA-антитіл, які спричиняють запалення...

Атацицепт (Trutakna) — перший у своєму класі рекомбінантний білок злиття, який інгібує як BAFF, так і APRIL, зменшуючи таким чином вироблення патогенного IgA. Показаний для зменшення протеїнурії у дорослих з первинною IgA-нефропатією з ризиком...

Це моноклональне антитіло-інгібітор PD-L1, яке вводиться внутрішньовенно для лікування дрібноклітинного раку легенів (ДКРЛ), а також досліджується при недрібноклітинному раку легенів, уротеліальній карциномі та інших солідних пухлинах.

Це комбінація моноклонального антитіла проти PD-L1 та моноклонального антитіла проти VEGF, які вводяться внутрішньовенно і застосовуються для лікування гепатоцелюлярної карциноми (ГЦК).

Це комбінація трьох моноклональних антитіл, які вводяться внутрішньовенно та використовуються для лікування інфекції, спричиненої вірусом Ебола.

Це гідроксинафтохіноновий антипротозойний лікарський засіб для перорального застосування, що використовується для лікування пневмоцистної пневмонії (PCP), асоційованої зі СНІДом, а також досліджується при малярії та бабезіозі.