Орфанні препарати

Знайдено 65 записів на літеру “A”

  • Авалглюкозидаза альфа-нгпт (Nexviazyme) Enzyme replacement therapy

    Це рекомбінантна людська кисла альфа-глюкозидаза, ферментозамісна терапія, що вводиться внутрішньовенно та використовується для лікування хвороби Помпе.

  • Авапритиніб (Ayvakit) Tyrosine kinase inhibitor

    Це пероральний лікарський засіб, що є інгібітором кіназ і застосовується для лікування гастроінтестинальних стромальних пухлин з мутаціями 18-го екзону PDGFRA, включаючи мутацію D842V, а також досліджується при системному мастоцитозі та інших поширених солідних пухлинах.

  • Аксикабтаген цилолейцел (Yescarta) Chimeric antigen receptor (CAR) T-cell therapy

    Це терапія химерним антигенним рецептором (CAR) T-клітин, яка вводиться внутрішньовенно і використовується для лікування рецидивуючої або рефрактерної великоклітинної B-клітинної лімфоми та фолікулярної лімфоми.

  • Азацитидин (ONUREG, Vidaza) Hypomethylating agent

    Це гіпометилюючий лікарський засіб, який вводиться підшкірно або внутрішньовенно для лікування ювенільного мієломоноцитарного лейкозу, а також досліджується при мієлодиспластичних синдромах, гострому мієлоїдному лейкозі та хронічному мієломоноцитарному лейкозі.

  • Азтреонам (Cayston) Monobactam antibiotic

    Це монобактамний антибіотик, який вводиться шляхом інгаляції та використовується для лікування грамнегативних бактеріальних інфекцій у дихальних шляхах пацієнтів з кістозним фіброзом.

1 2 3