Орфанні препарати

Це нейротоксичний лікарський засіб, який вводиться шляхом ін'єкції та використовується для лікування косоокості та блефароспазму, а також досліджується при хронічній мігрені, цервікальній дистонії, аксилярному гіпергідрозі та спастичності.

Це нейротоксичний лікарський засіб, що вводиться внутрішньом'язово та використовується для лікування цервікальної дистонії.

Це лікарський засіб на основі імуноглобуліну, який вводять внутрішньовенно для лікування дитячого ботулізму.

Це кон'югат антитіла з лікарським засобом, який вводиться внутрішньовенно і використовується для лікування первинних шкірних CD30-позитивних T-клітинних лімфопроліферативних захворювань, а також досліджується для інших CD30-позитивних лімфом.

Lisraya (брепоцитиніб) — це перший у класі пероральний подвійний інгібітор TYK2/JAK1 для прийому один раз на добу, схвалений для лікування дорослих з дерматоміозитом. Це перша таргетна терапія, схвалена для цього виснажливого системного аутоімунного захворювання,...

Це терапія химерним антигенним рецептором (CAR) T-клітин, яка вводиться внутрішньовенно та використовується для лікування рецидивуючої або рефрактерної мантійно-клітинної лімфоми (МКЛ) та гострої лімфобластної лейкемії (ГЛЛ).

Це пероральний інгібітор тирозинкінази, який застосовується для лікування анапластичної лімфоми кінази-позитивного (ALK+) недрібноклітинного раку легень (НДКРЛ), а також досліджується при ROS1-позитивному та EGFR-позитивному НДКРЛ.

Це лікарський засіб на основі тріарилметанового барвника, який вводиться внутрішньоочно для допомоги в офтальмологічній хірургії шляхом селективного фарбування внутрішньої пограничної мембрани.

Це кортикостероїдний препарат, який застосовується перорально для лікування первинної IgA-нефропатії з метою уповільнення прогресування захворювання та відстрочення ниркової недостатності.

Це комбінований лікарський засіб, що складається з часткового опіоїдного агоніста та опіоїдного антагоніста, який застосовується сублінгвально для лікування опіоїдної залежності у споживачів опіоїдів.

Це моноклональне антитіло-інгібітор фактора росту фібробластів 23 (FGF23), яке вводиться підшкірно та використовується для лікування синдрому пухлинно-індукованої остеомаляції (ПІО).

Це алкілуючий лікарський засіб, що вводиться внутрішньовенно, використовується як підготовча терапія при лікуванні злоякісних новоутворень з трансплантацією кісткового мозку.

Це лікарський засіб інгібітор C1-естерази, який вводиться внутрішньовенно та використовується для лікування гострих нападів спадкового ангіоневротичного набряку.

Це замісна терапія інгібітором C1-естерази, що вводиться підшкірно, використовується для профілактики гострих нападів спадкового ангіоневротичного набряку.

Це рекомбінантний лікарський засіб інгібітора C1-естерази, який вводиться внутрішньовенно та використовується для лікування гострих нападів ангіоневротичного набряку, спричиненого спадковим або набутим дефіцитом інгібітора C1-естерази.

Це пероральний лікарський засіб — інгібітор тирозинкінази, який застосовується для лікування медулярного раку щитоподібної залози, а також досліджується при нирково-клітинному раку, гепатоцелюлярній карциномі та інших солідних пухлинах.

Це метилксантиновий стимулюючий препарат, який вводять внутрішньовенно або перорально для лікування апное недоношених.

Це лікарський засіб, що є агоністом рецепторів кальцитоніну, який вводять підшкірно або внутрішньом'язово для лікування симптоматичної хвороби Педжета (деформуючий остеїт).

Це лікарський засіб, що пригнічує центральну нервову систему, застосовується перорально для лікування ідіопатичної гіперсомнії, а також досліджується при нарколепсії з катаплексією.

Це лікарський засіб на основі легеневого сурфактанту, який вводиться інтратрахеально та використовується для лікування та профілактики дихальної недостатності внаслідок дефіциту легеневого сурфактанту у недоношених немовлят.

Це моноклональне антитіло, яке вводиться підшкірно та використовується для лікування гіперімуноглобулінемії D і синдрому періодичної гарячки, а також досліджується для інших аутозапальних захворювань і серцево-судинних захворювань.

Це каннабіноїдний лікарський засіб, що застосовується перорально для лікування синдрому Драве, а також досліджується при синдромі Леннокса-Гасто, туберозному склерозі та інших судомних розладах.

Це лікарський засіб на основі нанотіл, який вводиться підшкірно та використовується для лікування тромботичної тромбоцитопенічної пурпури.

Це лікарський засіб, що є агоністом TRPV1 і застосовується місцево для лікування нейропатичного болю у пацієнтів з постгерпетичною невралгією.

Це лікарський засіб, що є інгібітором протеасом, вводиться внутрішньовенно та застосовується для лікування рецидивуючої або рефрактерної множинної мієломи.

Це лікарський засіб — активатор карбамоїлфосфатсинтетази 1, що застосовується перорально для лікування дефіциту N-ацетилглутаматсинтетази.

Це антисенс-олігонуклеотидний лікарський засіб, що вводиться внутрішньовенно та застосовується для лікування м'язової дистрофії Дюшенна у пацієнтів із підтвердженою мутацією гена DMD, яка піддається пропуску екзону 45.

Це комбінація інгібітора цитидиндезамінази та гіпометилюючого агента для перорального застосування, що використовується для лікування мієлодиспластичних синдромів (включаючи хронічний мієломоноцитарний лейкоз).

Це рекомбінантний людський фактор росту нервів (рчФРН), що застосовується у вигляді офтальмологічних крапель для лікування нейротрофічного кератиту.

Це антитоксинний препарат, який вводиться внутрішньовенно для лікування укусів скорпіонів, що потребують медичної допомоги.