Опис препарату
Це рекомбінантна людська кисла альфа-глюкозидаза, ферментозамісна терапія, що вводиться внутрішньовенно та використовується для лікування хвороби Помпе.
Молекулярна мішень та механізм дії
Кисла альфа-глюкозидаза (GAA)
Авалглюкозидаза альфа-нгпт — це рекомбінантний людський фермент кисла альфа-глюкозидаза (GAA) з підвищеним вмістом манозо-6-фосфату (M6P), що посилює клітинне поглинання через рецептор M6P. Вона заміщує дефіцитну GAA, що призводить до деградації лізосомального глікогену та зменшення накопичення глікогену в тканинах.
Як слід застосовувати цей препарат? (Введення та дозування)
Шлях введення: Intravenous
Nexviazyme вводиться у вигляді внутрішньовенної інфузії протягом приблизно 5-6 годин кожні два тижні. Швидкість інфузії поступово збільшується залежно від переносимості.
Застереження та побічні дії
Поширені побічні ефекти включають інфузійно-асоційовані реакції (наприклад, головний біль, нудота, втома, лихоманка, озноб, припливи, кропив'янка, гіпертензія, дискомфорт у грудях), інфекції дихальних шляхів, діарея, артралгія та міалгія. Серйозні побічні ефекти включають анафілаксію, тяжкі інфузійні реакції та гіперчутливість.
Офіційні орфанні призначення та показання
-
Офіційне призначення: Лікування хвороби Помпе
