Опис препарату
Це комбінація натрію бензоату та натрію фенілацетату, що вводиться внутрішньовенно і використовується для лікування гіперамоніємії у пацієнтів з ензимопатією циклу сечовини внаслідок дефіциту карбамілфосфатсинтетази, орнітинтранскарбамілази або аргініносукцинатсинтетази.
Молекулярна мішень та механізм дії
Гліцин N-ацилтрансфераза та глутамін N-фенілацетилтрансфераза
Натрію бензоат кон'югується з гліцином з утворенням гіпурату, який виводиться нирками, видаляючи азотні відходи. Натрію фенілацетат кон'югується з глутаміном з утворенням фенілацетилглутаміну, який також виводиться нирками, забезпечуючи альтернативний шлях виведення азоту.
Як слід застосовувати цей препарат? (Введення та дозування)
Шлях введення: Intravenous
Вводиться у вигляді внутрішньовенної інфузії протягом 90-120 хвилин через центральний або периферичний катетер.
Застереження та побічні дії
Нудота, блювання, діарея, гіпокаліємія, гіпернатріємія, метаболічний ацидоз та реакції в місці ін'єкції.
Офіційні орфанні призначення та показання
-
Офіційне призначення: Для ад'ювантної терапії в профілактиці та лікуванні гіперамоніємії у пацієнтів з ензимопатією циклу сечовини внаслідок дефіциту карбамілфосфатсинтетази, орнітину, транскарбамілази або аргініносукцинатсинтетази.
