Опис препарату
Це лікарський засіб, що є донором метильних груп і застосовується перорально для лікування гомоцистинурії.
Молекулярна мішень та механізм дії
Біологічна мішень / Біомаркер:
Цистатіонін-бета-синтаза
Бетаїн діє як донор метильної групи в реакції реметилювання гомоцистеїну до метіоніну, яка каталізується бетаїн-гомоцистеїн-метилтрансферазою, що призводить до зниження підвищеного рівня гомоцистеїну.
Як слід застосовувати цей препарат? (Введення та дозування)
Шлях введення: Oral
Приймають перорально у вигляді порошку, змішаного з їжею або рідиною, зазвичай розділеного на дві-три дози на день.
Застереження та побічні дії
Поширені побічні ефекти включають нудоту, діарею та шлунково-кишковий дискомфорт. Рідше можуть виникати гіперметіонінемія, набряки та психічні розлади.
Офіційні орфанні призначення та показання
-
Офіційне призначення: Лікування гомоцистинурії.
