Орфанні препарати

Це лікарський засіб, що є селективним модулятором естрогенових рецепторів (СМЕР), який застосовується перорально для зниження ризику раку молочної залози у жінок у постменопаузі, а також досліджується для лікування остеопорозу.

Це моноклональне антитіло-антагоніст рецептора 2 судинного ендотеліального фактора росту (VEGFR2), яке вводиться внутрішньовенно і використовується для лікування гепатоцелюлярної карциноми, а також досліджується при раку шлунка, недрібноклітинному раку легенів, колоректальному раку та інших солідних пухлинах.

Це лікарський засіб, що є інгібітором комплементу C5, вводиться внутрішньовенно та використовується для лікування пароксизмальної нічної гемоглобінурії, а також досліджується при атиповому гемолітико-уремічному синдромі, генералізованій міастенії та розладі спектру оптиконейромієліту.

Це моноклональний антитіловий препарат, який вводиться внутрішньовенно та використовується для лікування інгаляційної сибірки.

Ребісуфліген етіспарвовек — це генна терапія на основі AAV9, призначена для доставки функціональної копії гена SGSH для лікування мукополісахаридозу типу IIIA (синдром Санфіліппо А). Вводиться у вигляді одноразової внутрішньовенної інфузії для забезпечення стійкої продукції...

Це рекомбінантний лікарський засіб у вигляді білка злиття, що вводиться внутрішньовенно та використовується для лікування вродженого дефіциту фактора IX (гемофілія B).

Це рекомбінантний антитромбіновий препарат, який вводиться внутрішньовенно і використовується для лікування вродженого дефіциту антитромбіну з метою запобігання виникненню серйозних, потенційно небезпечних для життя венозних тромбоемболій, які можуть розвинутися внаслідок хірургічних або акушерських процедур.

Це рекомбінантний гонадотропін, що вводиться підшкірно, застосовується для лікування жінок з хронічною ановуляцією внаслідок гіпогонадотропного гіпогонадизму у поєднанні з рекомбінантним людським фолікулостимулюючим гормоном.

Це рекомбінантний лікарський засіб фактора фон Віллебранда, який вводиться внутрішньовенно та використовується для лікування хвороби фон Віллебранда.

Це мультикіназний інгібітор, який приймають перорально для лікування гастроінтестинальних стромальних пухлин, а також досліджується при метастатичному колоректальному раку та гепатоцелюлярній карциномі.

Це лікарський засіб кортикотропіну (адренокортикотропного гормону), який вводиться внутрішньом'язово або підшкірно для лікування інфантильних спазмів, а також досліджується при загостреннях розсіяного склерозу, нефротичному синдромі та ревматоїдному артриті.

Це ехінокандиновий протигрибковий препарат, який вводять внутрішньовенно, використовується для лікування кандидемії та інвазивних кандидозних інфекцій, спричинених чутливими видами Candida spp.

Це лікарський засіб на основі імуноглобуліну, який вводять внутрішньовенно для лікування імунної тромбоцитопенічної пурпури, а також досліджується для профілактики Rh-ізоімунізації під час вагітності.

Це фотосенсибілізатор на основі рибофлавіну, який вводять шляхом інстиляції в рогівку з подальшим ультрафіолетовим опроміненням типу А для лікування кератоконусу.

Це рифаміциновий антибіотик, який вводиться внутрішньовенно і використовується для лікування туберкульозу, коли застосування пероральної форми неможливе.

Це фіксована комбінація трьох антимікобактеріальних засобів для перорального прийому, що використовується для лікування туберкульозу.

Це рифаміциновий антибіотик, який застосовується перорально для лікування туберкульозу легень.

Це лікарський засіб, що є інгібітором інтерлейкіну-1, вводиться підшкірно та застосовується для лікування кріопірин-асоційованих періодичних синдромів (CAPS), включаючи сімейний холодовий автоінфламаторний синдром (FCAS) та синдром Макла-Уеллса (MWS).

Це антагоніст глутамату, який застосовується перорально для лікування бічного аміотрофічного склерозу.

Це лікарський засіб-антагоніст глутамату, що застосовується перорально для лікування бічного аміотрофічного склерозу (БАС).

Це лікарський засіб-антагоніст глутамату, що застосовується перорально для лікування бічного аміотрофічного склерозу (БАС).

Це лікарський засіб, що стимулює розчинну гуанілатциклазу (рГЦ), приймається перорально для лікування хронічної тромбоемболічної легеневої гіпертензії (ХТЕЛГ) та легеневої артеріальної гіпертензії (ЛАГ).

Це пероральний лікарський засіб, що модифікує сплайсинг гена SMN2, призначений для лікування спінальної м'язової атрофії (СМА).

Це цитолітичний моноклональний антитіло-препарат, спрямований проти CD20, який вводиться внутрішньовенно для лікування вульгарної пухирчатки, а також досліджується при неходжкінській лімфомі, хронічному лімфоцитарному лейкозі, ревматоїдному артриті, гранулематозі з поліангіїтом, мікроскопічному поліангіїті та інших аутоімунних захворюваннях.

Це комбінація моноклонального антитіла та рекомбінантного ферменту, що вводиться підшкірно, використовується для лікування фолікулярної лімфоми, а також досліджується при інших CD20-позитивних B-клітинних злоякісних новоутвореннях та аутоімунних захворюваннях.

Це лікарський засіб, що є інгібітором гістондеацетилази (HDAC) і вводиться внутрішньовенно для лікування шкірної Т-клітинної лімфоми (ШТКЛ) та периферичної Т-клітинної лімфоми (ПТКЛ).

Це агоніст рецептора тромбопоетину, який вводиться підшкірно і використовується для лікування пацієнтів, які зазнали гострого впливу мієлосупресивних доз радіації внаслідок радіологічного/ядерного інциденту, а також досліджується для імунної тромбоцитопенії (ІТП) та тромбоцитопенії, спричиненої хіміотерапією.

Це пегільований інтерфероновий препарат, який вводиться підшкірно для лікування істинної поліцитемії.

Це статиновий препарат, який застосовується перорально для лікування педіатричної гомозиготної сімейної гіперхолестеринемії, а також досліджується при гіперліпідемії, атеросклерозі та зниженні серцево-судинного ризику.

Це пероральний інгібітор PARP, який застосовується для лікування раку яєчників, а також досліджується при раку молочної залози, підшлункової залози та інших солідних пухлинах.