Орфанні препарати

Це протималярійний лікарський засіб, який застосовується перорально для лікування легкої та помірної гострої малярії, спричиненої чутливими штамами P. falciparum та P. vivax.

Це лікарський засіб, аналог гему, який вводиться внутрішньовенно та використовується для лікування гострих нападів порфірії, включаючи гостру переміжну порфірію, варієгатну порфірію та спадкову копропорфірію.

Це поліклональний препарат антитіл, який вводиться внутрішньовенно та використовується для профілактики рецидиву гепатиту B після ортотопічної трансплантації печінки.

Це лікарський засіб, що є агоністом гонадотропін-рилізинг гормону (ГнРГ) і вводиться підшкірно для лікування центрального передчасного статевого дозрівання.

Це лікарський засіб, що є агоністом гонадотропін-рилізинг гормону (ГнРГ) і вводиться підшкірно для лікування центрального передчасного статевого дозрівання.

Це лікарський засіб на основі концентрату фібриногену, отриманого з плазми людини, який вводиться внутрішньовенно та використовується для лікування гострих епізодів кровотечі у пацієнтів із вродженим дефіцитом фібриногену, включаючи афібриногенемію та гіпофібриногенемію.

Це препарат на основі концентрату факторів, отриманих з плазми крові, який вводиться внутрішньовенно та використовується для лікування хвороби фон Віллебранда, за винятком хірургічних та/або інвазивних процедур у пацієнтів із хворобою фон Віллебранда, у яких...

Це аналог вітаміну B12, який вводиться внутрішньовенно і використовується для лікування гострого отруєння ціанідами.

Це антиметаболітний лікарський засіб, що застосовується перорально для лікування серповидноклітинної хвороби у пацієнтів віком до 18 років, а також досліджується при інших гемоглобінопатіях та деяких видах раку.

Це прогестиновий препарат, який вводиться внутрішньом'язово та застосовується для профілактики передчасних пологів при одноплідній вагітності.

Це антиметаболітний лікарський засіб, що застосовується перорально для лікування серповидноклітинної анемії, а також досліджується при мієлопроліферативних новоутвореннях, ВІЛ та деяких видах раку.