Орфанні препарати

Це лікарський засіб, агоніст рецептора секретагогу гормону росту, що застосовується перорально для діагностики дефіциту гормону росту.

Це лікарський засіб, антагоніст рецепторів ендотеліну, що застосовується перорально для лікування легеневої артеріальної гіпертензії.

Це місцевий антимікробний засіб, який застосовується місцево для лікування бактеріальної інфекції в опікових ранах як допоміжний засіб під вологими пов'язками поверх сітчастих аутодермотрансплантатів на висічених опікових ранах.

Це лікарський засіб, що є інгібітором транспортера жовчних кислот клубової кишки (IBAT), приймається перорально та використовується для лікування синдрому Алагіля, а також досліджується при прогресуючому сімейному внутрішньопечінковому холестазі (PFIC) та інших холестатичних захворюваннях печінки.

Це противірусний лікарський засіб для перорального застосування, який використовується для лікування клінічно значущої цитомегаловірусної віремії та захворювання у пацієнтів групи ризику.

Це лікарський засіб, що є інгібітором серцевого міозину, призначений для перорального прийому та використовується для лікування симптоматичної гіпертрофічної кардіоміопатії.

Це бензимідазольний антигельмінтний препарат, який застосовується перорально для лікування моно- або змішаних шлунково-кишкових інвазій, спричинених Trichuris trichiura (волосоголовець), Ascaris lumbricoides (аскарида людська), Ancylostoma duodenale та Necator americanus (анкілостоми).

Це рекомбінантний інсуліноподібний фактор росту-1 (IGF-1), який вводиться підшкірно та використовується для лікування синдрому нечутливості до гормону росту.

Це рекомбінантний інсуліноподібний фактор росту-1 (ІФР-1), комплексований з його зв'язувальним білком (ІФРЗБ-3), що вводиться підшкірно для лікування синдрому нечутливості до гормону росту (СНГР).

Це лікарський засіб групи азотистих іпритів (алкілуючий агент), який застосовується місцево для лікування грибоподібного мікозу.

Це хіноліновий протималярійний препарат для перорального застосування, який використовується для лікування гострої малярії, спричиненої Plasmodium falciparum та Plasmodium vivax, а також для профілактики хлорохін-резистентної малярії Plasmodium falciparum.

Це синтетичний прогестагенний препарат, який застосовується перорально для лікування анорексії, кахексії або значної втрати ваги у пацієнтів зі СНІДом.

Це нестероїдний протизапальний препарат (НПЗП), який застосовується перорально для лікування ювенільного ревматоїдного артриту, а також досліджується при остеоартриті, ревматоїдному артриті та анкілозивному спондиліті.

Це лікарський засіб групи азотистих іпритів, що є алкілуючим агентом і вводиться внутрішньовенно для лікування множинної мієломи, при якій пероральна терапія є неприйнятною.

Це лікарський засіб у вигляді кон'югату пептиду та лікарського засобу, який вводиться внутрішньовенно та використовується для лікування рецидивуючої або рефрактерної множинної мієломи.

Це моноклональне антитіло проти ІЛ-5, яке вводиться підшкірно і використовується для лікування тяжкої еозинофільної астми, еозинофільного гранулематозу з поліангіїтом (синдром Чарга-Стросса) та гіпереозинофільного синдрому.

Це тіопуриновий антиметаболітний лікарський засіб, що застосовується перорально для лікування гострого лімфобластного лейкозу у педіатричних пацієнтів.

Це аміносаліцилатний препарат, який застосовується перорально для лікування виразкового коліту у педіатричних пацієнтів, а також досліджується при хворобі Крона та інших запальних захворюваннях кишечника.

Це антиметаболітний лікарський засіб, що застосовується перорально для лікування педіатричних пацієнтів з активною поліартикулярною ювенільною ідіопатичною артритом (пЮІА), які мають непереносимість або недостатню відповідь на терапію першої лінії.

Це антиметаболітний препарат, аналог фолату, який застосовується перорально, внутрішньом'язово, внутрішньовенно або інтратекально для лікування остеогенної саркоми, а також досліджується при ревматоїдному артриті, псоріазі та різних злоякісних новоутвореннях.

Це лікарський засіб на основі тіазинового барвника, який вводять внутрішньовенно для лікування спадкової та набутої метгемоглобінемії.

Це бензодіазепіновий препарат, який вводиться внутрішньом'язово для лікування епілептичного статусу.

Це проліки, які утворюють дезглімідодрин, альфа-1 адренергічний агоніст, що застосовується перорально для лікування симптоматичної ортостатичної гіпотензії.

Це лікарський засіб, що є інгібітором кіназ і застосовується перорально для лікування мастоцитозу, а також досліджується для терапії гострої мієлоїдної лейкемії та мієлодиспластичних синдромів.

Це лікарський засіб, що є антагоністом рецепторів прогестерону та антагоністом рецепторів глюкокортикоїдів, застосовується перорально для лікування клінічних проявів ендогенного синдрому Кушинга.

Це лікарський засіб групи фармакологічних шаперонів, що застосовується перорально для лікування хвороби Фабрі.

Це пероральний лікарський засіб, що є інгібітором глюкозилцерамідсинтази, який застосовується для лікування хвороби Гоше.

Це алкілфосфохоліновий лікарський засіб, що застосовується перорально для лікування лейшманіозу.

Це антисенс-олігонуклеотидний лікарський засіб, що вводиться підшкірно та застосовується для лікування гомозиготної сімейної гіперхолестеринемії.

Гомеклі (мірдаметиніб) — пероральний інгібітор MEK, схвалений для лікування дорослих та дітей віком від 2 років з нейрофіброматозом типу 1 (NF1), які мають симптоматичні плексиформні нейрофіброми (PN), що не піддаються повному видаленню. Це перша...