Орфанні препарати

Це препарат для замісної ферментної терапії сахаридазою, який застосовується перорально для лікування вродженої недостатності сахарази-ізомальтази.

Це синтетична форма тетрагідробіоптерину (BH4), який приймають перорально для лікування гіперфенілаланінемії у пацієнтів з фенілкетонурією (PKU) або дефіцитом BH4.

Це лікарський засіб гранулоцитарно-макрофагального колонієстимулюючого фактора (ГМ-КСФ), який вводиться підшкірно або внутрішньовенно для зменшення нейтропенії та лейкопенії та зниження частоти смерті внаслідок інфекції у пацієнтів з гострою мієлогенною лейкемією.

Це гуманізоване моноклональне антитіло проти рецептора IL-6, яке вводиться підшкірно і використовується для лікування оптиконейромієліту та розладів спектру оптиконейромієліту.

Це радіомічений моноклональний антитіло-препарат, який вводиться внутрішньовенно і використовується для виявлення карциноми яєчників.

Це рекомбінантний людський лізосомальний кислий ліпазний препарат, який вводиться внутрішньовенно та використовується для лікування дефіциту лізосомальної кислої ліпази.

Це інгібітор моноаміноксидази типу В (МАО-В), який застосовується перорально для лікування ідіопатичної хвороби Паркінсона, постенцефалітичного паркінсонізму та симптоматичного паркінсонізму як допоміжний засіб до леводопи та карбідопи.

Це пероральний агоніст рецепторів простацикліну, який застосовується для лікування легеневої артеріальної гіпертензії.

Це селективний інгібітор ядерного експорту (SINE), який приймають перорально для лікування множинної мієломи, а також досліджується при дифузній великій В-клітинній лімфомі, мієлодиспластичних синдромах та гострій мієлоїдній лейкемії.

Це пероральний інгібітор кінази, який використовується для лікування RET-фузійно-позитивного недрібноклітинного раку легенів, а також досліджується при RET-мутантному медулярному раку щитоподібної залози та інших RET-змінених солідних пухлинах.

Це лікарський засіб, аналог рилізинг-гормону гормону росту (ГРГГ), що вводиться підшкірно та використовується для лікування ідіопатичної або органічної недостатності гормону росту у дітей із затримкою росту.

Це лікарський засіб, що є агоністом рецептора меланокортину 4, вводиться підшкірно та використовується для лікування синдрому Барде-Бідля, а також досліджується при інших генетичних розладах, пов'язаних з ожирінням.

Це інгібітор фосфодіестерази-5 (ФДЕ5), який застосовується перорально для лікування легеневої артеріальної гіпертензії у дітей.

Це моноклональний антитіло-препарат, який вводиться внутрішньовенно і використовується для лікування мультицентричної хвороби Кастлемана.

Це лікарський засіб, що є інгібітором mTOR, який застосовується перорально для лікування лімфангіолейоміоматозу, а також досліджується при туберозному склерозі, трансплантації нирки та різних видах раку.

Це лікарський засіб, що є інгібітором mTOR, який вводиться внутрішньовенно для лікування периваскулярних епітеліоїдних клітинних пухлин (PEComa).

Це комбінація двох антидотів, які вводяться внутрішньовенно, що використовується для лікування відомого або підозрюваного отруєння ціанідами.

Це депресант центральної нервової системи, який приймають перорально для лікування нарколепсії.

Це азотзв'язувальний лікарський засіб, що застосовується перорально для лікування порушень циклу сечовини: дефіциту карбамілфосфатсинтетази, дефіциту орнітинтранскарбамілази та дефіциту аргініносукцинатсинтетази.

Це комбінація інгібітора гістондеацетилази та жовчної кислоти, що застосовується перорально для лікування бічного аміотрофічного склерозу (БАС).

Це комбінований осмотичний проносний лікарський засіб, який приймають перорально для очищення товстої кишки при підготовці до колоноскопічної діагностики захворювань товстої кишки у дітей та підлітків.

Це антидот ціанідів та антиоксидантний лікарський засіб, що вводиться внутрішньовенно, використовується для профілактики ототоксичності, спричиненої платиною, у педіатричних пацієнтів.

Це лікарський засіб, що є інгібітором зворотного захоплення дофаміну та норадреналіну, який приймають перорально для лікування надмірної денної сонливості, пов'язаної з нарколепсією або обструктивним апное сну.

Це довготривалий рекомбінантний аналог людського гормону росту, який вводиться підшкірно та використовується для лікування затримки росту у дітей внаслідок недостатньої секреції гормону росту та низькорослості, пов'язаної з синдромом Тернера.

Це рекомбінантний людський гормон росту, який вводиться підшкірно або внутрішньом'язово та використовується для лікування затримки росту внаслідок недостатньої секреції ендогенного гормону росту та низькорослості, пов'язаної із синдромом Тернера.

Це рекомбінантний людський гормон росту, який вводиться підшкірно та використовується для лікування низькорослості у пацієнтів із синдромом Нунан, а також досліджується при затримці росту в інших станах.

Це рекомбінантний людський гормон росту, що вводиться підшкірно та використовується для лікування синдрому короткої кишки.

Це рекомбінантний людський гормон росту, що вводиться внутрішньом'язово та застосовується для довготривалого лікування дітей із затримкою росту внаслідок недостатньої секреції ендогенного гормону росту.

Це рекомбінантний людський гормон росту, який вводиться підшкірно та використовується для лікування затримки росту у дітей внаслідок недостатньої секреції гормону росту та низькорослості, пов'язаної з синдромом Тернера.

Це рекомбінантний людський гормон росту, який вводиться підшкірно і використовується для лікування затримки росту у дітей, які народилися малими для гестаційного віку, а також досліджується при дефіциті гормону росту, синдромі Тернера, хронічній нирковій недостатності...