Орфанні препарати

Це габапентиноїдний лікарський засіб для перорального застосування, який використовується для лікування постгерпетичної невралгії.

Це габапентиноїдний проліки, що застосовується перорально для лікування постгерпетичної невралгії, а також досліджується при синдромі неспокійних ніг та епілепсії.

Це радіофармацевтичний діагностичний засіб, що вводиться внутрішньовенно та використовується для позитронно-емісійної томографії (ПЕТ) нейроендокринних пухлин, позитивних за рецепторами соматостатину.

Це нейроактивний стероїдний лікарський засіб, який приймають перорально для лікування ранньої дитячої епілептичної енцефалопатії, пов'язаної з геном циклін-залежної кінази-подібної 5 (CDKL5).

Це противірусний лікарський засіб – аналог нуклеозиду, який застосовується офтальмологічно для лікування гострого герпетичного кератиту (дендритних та географічних виразок).

Це противірусний препарат нуклеозидного аналога, який вводиться через інтравітреальний імплантат для лікування цитомегаловірусного ретиніту.

Це пероральний лікарський засіб, що є інгібітором тирозинкінази рецептора епідермального фактора росту (EGFR), який застосовується для лікування недрібноклітинного раку легені з позитивною мутацією рецептора епідермального фактора росту.

Це кон'югат антитіло-лікарський засіб, спрямований на CD33, який вводиться внутрішньовенно та використовується для лікування гострої мієлоїдної лейкемії.

Це пероральний лікарський засіб, що є інгібітором тирозинкінази FLT3/AXL, який застосовується для лікування гострої мієлоїдної лейкемії (ГМЛ) з мутаціями FLT3.

Це лікарський засіб на основі малої інтерферуючої РНК (siRNA), який вводиться підшкірно та використовується для лікування гострої печінкової порфірії.

Це лікарський засіб, що інгібує сигнальний шлях Hedgehog, призначений для перорального прийому та використовується для лікування гострої мієлоїдної лейкемії (ГМЛ) у комбінації з низькими дозами цитарабіну у пацієнтів віком 75 років і старше або...

Це імуномодулюючий лікарський засіб, що вводиться підшкірно та використовується для лікування рецидивуючих форм розсіяного склерозу.

Це рекомбінантний бактеріальний ферментний препарат, який вводиться внутрішньовенно та використовується для лікування токсичних концентрацій метотрексату в плазмі крові у пацієнтів із уповільненим виведенням метотрексату.

Це амінокислотний лікарський засіб, що застосовується перорально для лікування синдрому короткої кишки при використанні з гормоном росту людини.

Це азотзв'язувальний лікарський засіб, що застосовується перорально для підтримуючого лікування пацієнтів з дефіцитом ферментів циклу сечовини.

Це блокатор фактора некрозу пухлини (TNF), який вводиться внутрішньовенно і використовується для лікування поліартикулярного ювенільного ідіопатичного артриту у пацієнтів віком від 0 до 18 років, а також досліджується для інших запальних захворювань.

Це антисенс-олігонуклеотидний лікарський засіб, що вводиться внутрішньовенно та використовується для лікування м'язової дистрофії Дюшенна (МДД) у пацієнтів із підтвердженою мутацією гена DMD, яка піддається пропуску екзону 53.

Це лікарський засіб, аналог гонадотропін-рилізинг гормону (ГнРГ), що вводиться внутрішньовенно та використовується для індукції овуляції у жінок з гіпоталамічною аменореєю внаслідок дефіциту або відсутності кількості чи пульсового патерну секреції ендогенного ГнРГ.