Орфанні препарати

Це фотосенсибілізуючий лікарський засіб, що застосовується перорально для візуалізації злоякісної тканини під час хірургічного втручання при злоякісній гліомі (ВООЗ ступеня III та IV).

Це селективний модулятор костимуляції Т-клітин, який вводиться внутрішньовенно або підшкірно, застосовується для профілактики реакції «трансплантат проти хазяїна», а також досліджується при ревматоїдному артриті, псоріатичному артриті, ювенільному ідіопатичному артриті.

Це пероральний лікарський засіб, що є інгібітором тирозинкінази Брутона, який застосовується для лікування лімфоми з клітин мантії, а також досліджується при хронічному лімфоцитарному лейкозі, лімфомі з малих лімфоцитів та інших B-клітинних злоякісних новоутвореннях.

Це муколитичний засіб та антидот, що вводиться внутрішньовенно, використовується для лікування помірного та тяжкого передозування парацетамолом.

Це муколитичний засіб та антидот, що застосовується перорально для лікування передозування ацетамінофену, а також досліджується при контраст-індукованій нефропатії та кістозному фіброзі.

Це противірусний лікарський засіб — аналог нуклеозиду, що застосовується місцево для лікування гострого герпетичного кератиту, спричиненого вірусом простого герпесу типів 1 і 2.

Це пероральний інгібітор KRAS G12C, який застосовується для лікування KRAS G12C-позитивного недрібноклітинного раку легенів.

Це блокатор фактора некрозу пухлини (TNF), який вводиться підшкірно та використовується для лікування гідраденіту суппурaтивного середнього та тяжкого ступеня (стадія 2 та стадія 3 за Hurley), а також досліджується для інших запальних захворювань.

Це лікарський засіб, що є агоністом рецептора меланокортину 1, вводиться підшкірно та застосовується для лікування еритропоетичної протопорфірії.

Це лікарський засіб, що є інгібітором тирозинкінази, який застосовується перорально для лікування недрібноклітинного раку легенів (НДРЛ) з позитивною мутацією рецептора епідермального фактора росту (EGFR).

Це лікарський засіб, що є інгібітором фактора росту ендотелію судин (VEGF), вводиться інтравітреально і використовується для лікування ретинопатії недоношених, а також досліджується при інших захворюваннях сітківки.

Це рекомбінантна ферментозамісна терапія, що вводиться внутрішньовенно та використовується для лікування хвороби Фабрі.

Це бензимідазольний антигельмінтний препарат, який застосовується перорально для лікування нейроцистицеркозу, спричиненого Taenia solium, а також досліджується при ехінококозі, анкілостомозі, аскаридозі та інших паразитарних інфекціях.

Це рекомбінантний лікарський засіб інтерлейкіну-2, який вводиться внутрішньовенно і використовується для лікування метастатичної меланоми, а також досліджується при нирково-клітинному раку та інших видах раку.

Це лікарський засіб, що є інгібітором тирозинкінази, який застосовується перорально для лікування ALK-позитивного недрібноклітинного раку легенів.

Це цитолітичне моноклональне антитіло, спрямоване проти CD52, яке вводиться внутрішньовенно і використовується для лікування хронічного лімфоцитарного лейкозу, а також досліджується при розсіяному склерозі та інших аутоімунних захворюваннях.

Це модифікований лікарський засіб для ферментозамісної терапії, який вводиться внутрішньовенно та використовується для лікування хвороби Гоше I типу.

Це рекомбінантна людська кисла альфа-глюкозидаза, ферментозамісна терапія, що вводиться внутрішньовенно, використовується для лікування хвороби Помпе (глікогенозу II типу).

Це моноклональне антитіло-інгібітор PCSK9, яке вводиться підшкірно для лікування гомозиготної сімейної гіперхолестеринемії, а також досліджується для гетерозиготної сімейної гіперхолестеринемії та атеросклеротичної серцево-судинної хвороби.

Це ретиноїдний лікарський засіб для місцевого застосування, що використовується для лікування саркоми Капоші, пов'язаної зі СНІДом.

Це живий замінник шкіри, що застосовується місцево для лікування госпіталізованих пацієнтів зі складними дефектами шкіри, що виникають внаслідок часткових і повних опіків шкіри, які потребують висічення та пересадки.

Алопуринол є інгібітором ксантиноксидази, який використовується для зниження рівня сечової кислоти при таких станах, як подагра та гіперурикемія. Він отримав статус орфанного препарату для лікування синдрому Марфана завдяки потенційній здатності сповільнювати розширення кореня аорти...

Це інгібітор фосфатидилінозитол-3-кінази (PI3K), який приймають перорально для лікування спектру надмірного росту, пов'язаного з PIK3CA (PROS).

Це лікарський засіб на основі альфа-1-протеїназного інгібітора, отриманого з плазми людини, який вводиться внутрішньовенно та використовується для лікування дефіциту альфа-1-антитрипсину.

Це цитотоксичний алкілуючий лікарський засіб, що застосовується перорально для лікування запущеної аденокарциноми яєчників.

Це противірусний та протипаркінсонічний засіб, що застосовується перорально для лікування леводопа-індукованої дискінезії у пацієнтів з хворобою Паркінсона, які отримують терапію на основі леводопи, з супутніми дофамінергічними препаратами або без них.

Це антагоніст рецепторів ендотеліну, який приймають перорально для лікування легеневої артеріальної гіпертензії.

Це блокатор калієвих каналів, який застосовується перорально для лікування міастенічного синдрому Ламберта-Ітона.

Це цитопротекторний засіб, який вводять внутрішньовенно, використовується як хемопротекторний агент для цисплатину при лікуванні поширеного раку яєчників, а також досліджується для захисту від радіаційно-індукованої ксеростомії та інших токсичностей хіміотерапії.

Це саліцилатний антибіотик, який застосовується перорально для лікування туберкульозних інфекцій.