Орфанні препарати

Це лікарський засіб інгібітор C1-естерази, який вводиться внутрішньовенно та використовується для лікування гострих нападів спадкового ангіоневротичного набряку.

Це замісна терапія інгібітором C1-естерази, що вводиться підшкірно, використовується для профілактики гострих нападів спадкового ангіоневротичного набряку.

Це рекомбінантний лікарський засіб інгібітора C1-естерази, який вводиться внутрішньовенно та використовується для лікування гострих нападів ангіоневротичного набряку, спричиненого спадковим або набутим дефіцитом інгібітора C1-естерази.

Це пероральний лікарський засіб — інгібітор тирозинкінази, який застосовується для лікування медулярного раку щитоподібної залози, а також досліджується при нирково-клітинному раку, гепатоцелюлярній карциномі та інших солідних пухлинах.

Це метилксантиновий стимулюючий препарат, який вводять внутрішньовенно або перорально для лікування апное недоношених.

Це лікарський засіб, що є агоністом рецепторів кальцитоніну, який вводять підшкірно або внутрішньом'язово для лікування симптоматичної хвороби Педжета (деформуючий остеїт).

Це лікарський засіб, що пригнічує центральну нервову систему, застосовується перорально для лікування ідіопатичної гіперсомнії, а також досліджується при нарколепсії з катаплексією.

Це лікарський засіб на основі легеневого сурфактанту, який вводиться інтратрахеально та використовується для лікування та профілактики дихальної недостатності внаслідок дефіциту легеневого сурфактанту у недоношених немовлят.

Це моноклональне антитіло, яке вводиться підшкірно та використовується для лікування гіперімуноглобулінемії D і синдрому періодичної гарячки, а також досліджується для інших аутозапальних захворювань і серцево-судинних захворювань.

Це каннабіноїдний лікарський засіб, що застосовується перорально для лікування синдрому Драве, а також досліджується при синдромі Леннокса-Гасто, туберозному склерозі та інших судомних розладах.

Це лікарський засіб на основі нанотіл, який вводиться підшкірно та використовується для лікування тромботичної тромбоцитопенічної пурпури.

Це лікарський засіб, що є агоністом TRPV1 і застосовується місцево для лікування нейропатичного болю у пацієнтів з постгерпетичною невралгією.

Це лікарський засіб, що є інгібітором протеасом, вводиться внутрішньовенно та застосовується для лікування рецидивуючої або рефрактерної множинної мієломи.

Це лікарський засіб — активатор карбамоїлфосфатсинтетази 1, що застосовується перорально для лікування дефіциту N-ацетилглутаматсинтетази.

Це антисенс-олігонуклеотидний лікарський засіб, що вводиться внутрішньовенно та застосовується для лікування м'язової дистрофії Дюшенна у пацієнтів із підтвердженою мутацією гена DMD, яка піддається пропуску екзону 45.

Це комбінація інгібітора цитидиндезамінази та гіпометилюючого агента для перорального застосування, що використовується для лікування мієлодиспластичних синдромів (включаючи хронічний мієломоноцитарний лейкоз).

Це рекомбінантний людський фактор росту нервів (рчФРН), що застосовується у вигляді офтальмологічних крапель для лікування нейротрофічного кератиту.

Це антитоксинний препарат, який вводиться внутрішньовенно для лікування укусів скорпіонів, що потребують медичної допомоги.

Це пероральний лікарський засіб, що є інгібітором тирозинкінази і застосовується для лікування ALK-позитивного недрібноклітинного раку легенів.

Це рекомбінантна людська трипептидилпептидаза-1, ферментозамісна терапія, що вводиться інтравентрикулярно для лікування нейронального цероїдного ліпофусцинозу 2 типу (хвороба CLN2).

Це моноклональне антитіло, що інгібує рецептор епідермального фактора росту (EGFR), вводиться внутрішньовенно, використовується для лікування плоскоклітинного раку голови та шиї у пацієнтів, які експресують рецептор епідермального фактора росту, а також досліджується при колоректальному раку...

Це лікарський засіб на основі жовчної кислоти, що застосовується перорально для лікування рентгенонегативних жовчних каменів у пацієнтів з добре контрастуючими жовчними міхурами, які мають підвищений хірургічний ризик через системне захворювання або вік.

Це лікарський засіб на основі жовчної кислоти, який приймають перорально для лікування вроджених порушень синтезу та метаболізму холестерину та жовчних кислот.

Це терапія химерним антигенним рецептором (CAR) T-клітинами, яка вводиться внутрішньовенно і використовується для лікування рецидивуючої або рефрактерної множинної мієломи.

Це кальциміметичний лікарський засіб для перорального застосування, що використовується для лікування гіперкальціємії у пацієнтів з первинним гіперпаратиреозом, яким паратиреоїдектомія була б показана на підставі рівня кальцію в сироватці крові, але які не можуть перенести...

Це засіб для підкислення сечі та розчинення каменів, який вводять шляхом іригації для лікування ниркових і сечоміхурових каменів апатитового або струвітного типу.

Це лікарський засіб, аналог пуринових нуклеозидів, який вводять внутрішньовенно для лікування волосатоклітинного лейкозу.

Це бензодіазепіновий препарат, який застосовується перорально для лікування синдрому Леннокса-Гасто.

Це лікарський засіб, аналог пуринового нуклеозиду, який вводиться внутрішньовенно та використовується для лікування гострої лімфобластної лейкемії.

Це лікарський засіб на основі барвника римінофеназину, що застосовується перорально для лікування лепроматозної лепри, включаючи лепроматозну лепру, резистентну до дапсону, та лепроматозну лепру, ускладнену вузлуватою еритемою лепрозною.