Орфанні препарати

Лірафугратиніб — пероральний селективний інгібітор FGFR2, показаний для лікування дорослих пацієнтів з раніше лікованою, нерезектабельною, місцево-поширеною або метастатичною холангіокарциномою зі злиттям FGFR2 або іншою перебудовою. Це препарат наступного покоління точної медицини, який необоротно зв'язується...

Це терапія химерним антигенним рецептором (CAR) T-клітинами, яка вводиться внутрішньовенно та використовується для лікування рецидивуючої або рефрактерної великоклітинної В-клітинної лімфоми після двох або більше ліній системної терапії, включаючи дифузну великоклітинну В-клітинну лімфому неуточнену, первинну...

Це стабілізатор опасистих клітин, який застосовується офтальмологічно для лікування весняного кератокон'юнктивіту.

Це лікарський засіб, що є інгібітором мікросомального білка, який переносить тригліцериди (MTP), приймається перорально та використовується для лікування гомозиготної сімейної гіперхолестеринемії.

Це лікарський засіб, що є інгібітором фарнезилтрансферази, який застосовується перорально для лікування синдрому Хатчінсона-Гілфорда прогерії та прогероїдних ламінопатій.

Це довготривалий рекомбінантний людський гормон росту (соматропін) у вигляді проліків, що вводиться підшкірно та використовується для лікування дефіциту гормону росту в педіатричних пацієнтів.

Це кон'югат антитіло-лікарський засіб, спрямований на CD19, який вводиться внутрішньовенно та використовується для лікування рецидивуючої або рефрактерної дифузної великої В-клітинної лімфоми.

Це пероральний лікарський засіб, що є інгібітором тирозинкінази, який застосовується для лікування анапластичної лімфомної кінази (ALK)-позитивного або ROS1-позитивного недрібноклітинного раку легенів.

Це комбінація коректора CFTR та потенціатора CFTR, що застосовується перорально для лікування кістозного фіброзу у пацієнтів, гомозиготних за мутацією F508del.

Це комбінований лікарський засіб, що модулює регулятор трансмембранної провідності при кістозному фіброзі (CFTR), призначений для перорального прийому та використовується для лікування кістозного фіброзу (КФ) у пацієнтів, гомозиготних за мутацією F508del у гені CFTR.

Це лікарський засіб на основі малих інтерферуючих РНК (siRNA), який вводиться підшкірно та застосовується для лікування первинної гіпероксалурії типу 1 (PH1).

Це селективний інгібітор онкогенної транскрипції, що вводиться внутрішньовенно та застосовується для лікування дрібноклітинного раку легень (ДКРЛ).

Це лікарський засіб на основі fusion-білка рецептора активіну типу IIB, який вводиться підшкірно та використовується для лікування мієлодиспластичного синдрому, а також досліджується при бета-таласемії та мієлофіброзі.

Це рекомбінантний білковий препарат, який вводиться підшкірно для лікування анемії у дорослих пацієнтів з бета-таласемією, які потребують регулярних переливань еритроцитарної маси.

Це лікарський засіб, агоніст рецептора секретагогу гормону росту, що застосовується перорально для діагностики дефіциту гормону росту.

Це лікарський засіб, антагоніст рецепторів ендотеліну, що застосовується перорально для лікування легеневої артеріальної гіпертензії.

Це місцевий антимікробний засіб, який застосовується місцево для лікування бактеріальної інфекції в опікових ранах як допоміжний засіб під вологими пов'язками поверх сітчастих аутодермотрансплантатів на висічених опікових ранах.

Це лікарський засіб, що є інгібітором транспортера жовчних кислот клубової кишки (IBAT), приймається перорально та використовується для лікування синдрому Алагіля, а також досліджується при прогресуючому сімейному внутрішньопечінковому холестазі (PFIC) та інших холестатичних захворюваннях печінки.

Це противірусний лікарський засіб для перорального застосування, який використовується для лікування клінічно значущої цитомегаловірусної віремії та захворювання у пацієнтів групи ризику.

Це лікарський засіб, що є інгібітором серцевого міозину, призначений для перорального прийому та використовується для лікування симптоматичної гіпертрофічної кардіоміопатії.

Це бензимідазольний антигельмінтний препарат, який застосовується перорально для лікування моно- або змішаних шлунково-кишкових інвазій, спричинених Trichuris trichiura (волосоголовець), Ascaris lumbricoides (аскарида людська), Ancylostoma duodenale та Necator americanus (анкілостоми).

Це рекомбінантний інсуліноподібний фактор росту-1 (IGF-1), який вводиться підшкірно та використовується для лікування синдрому нечутливості до гормону росту.

Це рекомбінантний інсуліноподібний фактор росту-1 (ІФР-1), комплексований з його зв'язувальним білком (ІФРЗБ-3), що вводиться підшкірно для лікування синдрому нечутливості до гормону росту (СНГР).

Це лікарський засіб групи азотистих іпритів (алкілуючий агент), який застосовується місцево для лікування грибоподібного мікозу.

Це хіноліновий протималярійний препарат для перорального застосування, який використовується для лікування гострої малярії, спричиненої Plasmodium falciparum та Plasmodium vivax, а також для профілактики хлорохін-резистентної малярії Plasmodium falciparum.

Це синтетичний прогестагенний препарат, який застосовується перорально для лікування анорексії, кахексії або значної втрати ваги у пацієнтів зі СНІДом.

Це нестероїдний протизапальний препарат (НПЗП), який застосовується перорально для лікування ювенільного ревматоїдного артриту, а також досліджується при остеоартриті, ревматоїдному артриті та анкілозивному спондиліті.

Це лікарський засіб групи азотистих іпритів, що є алкілуючим агентом і вводиться внутрішньовенно для лікування множинної мієломи, при якій пероральна терапія є неприйнятною.

Це лікарський засіб у вигляді кон'югату пептиду та лікарського засобу, який вводиться внутрішньовенно та використовується для лікування рецидивуючої або рефрактерної множинної мієломи.

Це моноклональне антитіло проти ІЛ-5, яке вводиться підшкірно і використовується для лікування тяжкої еозинофільної астми, еозинофільного гранулематозу з поліангіїтом (синдром Чарга-Стросса) та гіпереозинофільного синдрому.