Орфанні препарати

Це лікарський засіб, що є агоністом гонадотропін-рилізинг гормону (ГнРГ) і вводиться внутрішньом'язово для лікування центрального передчасного статевого дозрівання.

Це синтетичний аналог N-кінцевого трипептиду інсуліноподібного фактора росту 1 (IGF-1), який застосовується перорально для лікування синдрому Ретта.

Це пероральний лікарський засіб — інгібітор тирозинкінази, який застосовується для лікування HER2+ колоректального раку, а також досліджується при HER2+ раку молочної залози та інших HER2+ солідних пухлинах.

Тулісокібарт — досліджуване моноклональне антитіло проти TL1A, що розробляється для лікування імуноопосередкованих запальних захворювань, включаючи гідраденіт суппuratива, виразковий коліт та хворобу Крона. Механізм дії полягає у блокуванні сигнального шляху TL1A для зменшення T-клітинного запалення...

Це лікарський засіб, що є інгібітором дельта-ізоформи фосфоінозитид-3-кінази (PI3K), який приймають перорально для лікування спленічної лімфоми маргінальної зони, а також досліджується при фолікулярній лімфомі, хронічному лімфоцитарному лейкозі та інших B-клітинних злоякісних новоутвореннях.

Це гонадотропний лікарський засіб, який вводиться підшкірно або внутрішньом'язово та використовується для індукції овуляції у пацієнток з полікістозною хворобою яєчників, які мають підвищене співвідношення ЛГ/ФСГ та не відповіли на адекватну терапію кломіфену цитратом.

Це препарат жовчної кислоти, який приймають перорально для лікування первинного біліарного цирозу.

Це поліклональний препарат антитіл, який вводять внутрішньовенно для лікування ускладнень вакцинації проти віспи.

Це антрацикліновий хіміотерапевтичний агент, який вводиться внутрішньоміхурово та використовується для лікування карциноми in situ сечового міхура.

Це лікарський засіб, що є інгібітором тирозинкінази, який застосовується перорально для лікування медулярної карциноми щитоподібної залози, а також досліджується при інших карциномах щитоподібної залози.

Це препарат поліклональних антитіл, який вводиться внутрішньом'язово та використовується для пасивної імунізації з метою лікування схильних осіб, які зазнали впливу та мають ризик ускладнень від вітряної віспи.

Це рекомбінантна глюкоцереброзидаза для ферментозамісної терапії, яка вводиться внутрішньовенно та використовується для лікування хвороби Гоше.

Це рекомбінантний людський лізосомальний альфа-манозидазний препарат, який вводиться внутрішньовенно та використовується для лікування альфа-манозидозу.

Це пероральний лікарський засіб, що є інгібітором кіназ і застосовується для лікування пацієнтів з меланомою IIb–IV стадії з позитивною мутацією BRAF(V600).

Це пероральний інгібітор BCL-2, який застосовується для лікування гострого мієлоїдного лейкозу, а також досліджується при хронічному лімфоцитарному лейкозі, множинній мієломі та інших гематологічних злоякісних новоутвореннях.

Це рекомбінантна людська бета-глюкуронідаза для ферментозамісної терапії, що вводиться внутрішньовенно, використовується для лікування мукополісахаридозу VII (MPS VII, синдром Слая).

Це аналог гамма-аміномасляної кислоти (ГАМК), який приймають перорально для лікування інфантильних спазмів, а також досліджується для терапії рефрактерних складних парціальних нападів.

Це антисмисловий олігонуклеотидний препарат, який вводиться внутрішньовенно і використовується для лікування м'язової дистрофії Дюшенна.

Це ліпосомальна форма алкалоїду барвінку, що вводиться внутрішньовенно та використовується для лікування гострої лімфобластної лейкемії, негативної за філадельфійською хромосомою, при другому або більшому рецидиві або при прогресуванні захворювання після двох або більше протилейкемічних терапій.

Це препарат для генної терапії, який вводиться субретинально та використовується для лікування спадкової дистрофії сітківки, спричиненої біалельними мутаціями гена RPE65.

Це лікарський засіб, що є інгібітором гістонових деацетилаз, який застосовується перорально для лікування шкірної Т-клітинної лімфоми.

Це лікарський засіб, аналог C-типу натрійуретичного пептиду, що вводиться підшкірно та використовується для лікування ахондроплазії.

Це лікарський засіб, що пригнічує полімеризацію гемоглобіну S, приймається перорально для лікування серповидноклітинної хвороби.

Це лікарський засіб на основі малої інтерферуючої РНК (siRNA), який вводиться підшкірно для лікування транстиретин-опосередкованого амілоїдозу (ATTR-амілоїдоз).

Це нуклеозидний інгібітор зворотної транскриптази (НІЗТ), який приймають перорально для лікування ВІЛ/СНІДу (у комбінації з іншими антиретровірусними препаратами).

Це пероральний лікарський засіб, що є інгібітором тирозинкінази Брутона, який застосовується для лікування спленічної лімфоми маргінальної зони, а також досліджується при інших B-клітинних злоякісних новоутвореннях.

Це нуклеозидний інгібітор зворотної транскриптази (НІЗТ), який застосовується перорально для лікування ВІЛ/СНІДу, а також досліджується для профілактики передачі ВІЛ від матері до дитини та постконтактної профілактики.

Занвастро (зілганерсен) — це РНК-таргетна терапія, схвалена для лікування хвороби Александра у педіатричних та дорослих пацієнтів. Вона зменшує виробництво GFAP, впливаючи на основну причину захворювання.

Зілургісертиб — пероральний селективний інгібітор ALK2, схвалений для лікування фібродисплазії осифікуючої прогресуючої (ФОП) у пацієнтів віком від 12 років. Він зменшує утворення та ріст гетеротопічних осифікацій шляхом блокування патологічного сигналінгу BMP.

Це мікроелементний лікарський засіб, який приймають перорально для лікування хвороби Вільсона.