Опис препарату
Це лікарський засіб на основі fusion-білка рецептора активіну типу IIB, який вводиться підшкірно та використовується для лікування мієлодиспластичного синдрому, а також досліджується при бета-таласемії та мієлофіброзі.
Молекулярна мішень та механізм дії
Пастка лігандів рецептора активіну типу IIB (ACVR2B)
Луспатерцепт діє як пастка лігандів для членів суперсімейства трансформуючого фактора росту-бета, зокрема зв'язуючись і інгібуючи GDF11 та активін B, тим самим знижуючи сигналізацію Smad2/3 та сприяючи пізній стадії еритроїдної диференціації.
Як слід застосовувати цей препарат? (Введення та дозування)
Шлях введення: Subcutaneous
Вводиться під шкіру, зазвичай у живіт, стегно або верхню частину руки, один раз на три тижні.
Застереження та побічні дії
Цей препарат наразі досліджується, дані про побічні ефекти обмежені. Виходячи з механізму дії, очікувані побічні ефекти можуть включати головний біль, біль у кістках, втому, артралгію, діарею та гіпертензію. Виходячи зі шляху введення, очікувані побічні ефекти — це реакції в місці ін'єкції, такі як біль, еритема та набряк.
Офіційні орфанні призначення та показання
-
Мієлодиспластичний синдром ORPHA:52688
Офіційне призначення: Лікування мієлодиспластичного синдрому
