Орфанні препарати

Це спрямований проти CD38 цитолітичний антитіло-препарат, який вводиться внутрішньовенно та використовується для лікування множинної мієломи.

Це триазольний протигрибковий препарат, який застосовується перорально або внутрішньовенно для лікування зигомікозу (мукормікозу), а також досліджується при інвазивному аспергільозі та інших грибкових інфекціях.

Це блокатор гіперполяризаційно-активованих циклічних нуклеотид-керованих (HCN) каналів, який застосовується перорально для лікування педіатричних пацієнтів (від 0 до 16 років) з дилатаційною кардіоміопатією, а також досліджується при хронічній серцевій недостатності та неадекватній синусовій тахікардії.

Це лікарський засіб, що потенціює регулятор трансмембранної провідності при кістозному фіброзі (CFTR), призначений для перорального прийому та використовується для лікування кістозного фіброзу (CF) у пацієнтів зі специфічними мутаціями гена CFTR.

Це лікарський засіб, що є інгібітором ізоцитратдегідрогенази-1 (IDH1) і застосовується перорально для лікування холангіокарциноми з мутацією IDH1, а також досліджується при гострому мієлоїдному лейкозі та інших солідних пухлинах з мутацією IDH1.

Це лікарський засіб, що є інгібітором протеасом і застосовується перорально для лікування множинної мієломи.

Це інактивована вірусна вакцина, яка вводиться внутрішньом'язово, використовується для профілактики вірусу японського енцефаліту у педіатричних пацієнтів, а також досліджується для застосування у дорослих та мандрівників.

Це амінокислотний лікарський засіб, що приймається перорально для лікування серповидноклітинної хвороби.

Це фенілтриазиновий протисудомний препарат, який приймають перорально для лікування синдрому Леннокса-Гасто, а також досліджується при біполярному розладі та інших типах нападів.

Це моноклональне антитіло, яке вводиться підшкірно та використовується для лікування спадкового ангіоневротичного набряку (САН).

Це лікарський засіб, аналог соматостатину, який вводиться підшкірно для лікування акромегалії, а також досліджується для лікування нейроендокринних пухлин.

Це лікарський засіб, аналог соматостатину, що вводиться підшкірно, використовується для лікування нейроендокринних пухлин, а також досліджується при акромегалії та карциноїдному синдромі.

Це рекомбінантна ферментозамісна терапія людини, яка вводиться внутрішньовенно та використовується для лікування мукополісахаридозу I типу (MPS I).

Це лікарський засіб, що є інгібітором тирозинкіназних рецепторів тропоміозину (TRK), який застосовується перорально для лікування солідних пухлин з білками злиття NTRK.

Це імуномодулюючий імідний препарат (ІМІД), який застосовується перорально для лікування лімфоми з клітин мантії, а також досліджується при множинній мієломі, мієлодиспластичних синдромах та інших гематологічних злоякісних новоутвореннях.

Це лікарський засіб, що пригнічує фосфоінозитид-3-кіназу дельта (PI3Kδ) і застосовується перорально для лікування активованого синдрому PI3Kδ (APDS).

Це пероральний лікарський засіб, що є інгібітором тирозинкінази, який застосовується для лікування гепатоцелюлярної карциноми, а також досліджується при раку щитоподібної залози, нирково-клітинній карциномі та інших солідних пухлинах.

Це прямий інгібітор тромбіну, який вводиться внутрішньовенно і використовується для лікування гепарин-асоційованої тромбоцитопенії II типу.

Це противірусний препарат, який застосовується перорально або внутрішньовенно для профілактики віремії та захворювання, спричинених цитомегаловірусом людини, у популяціях ризику.

Це лікарський засіб, аналог фолату, який вводять перорально або внутрішньовенно, використовується для рятувального використання після терапії високими дозами метотрексату при лікуванні остеосаркоми, а також досліджується при колоректальному раку, раку підшлункової залози та інших злоякісних...

Це лікарський засіб, що є агоністом гонадотропін-рилізинг гормону (ГнРГ) і вводиться внутрішньом'язово для лікування центрального передчасного статевого дозрівання.

Левацетиллейцин — це пероральний маломолекулярний препарат, схвалений для лікування атаксії у дорослих і дітей з атаксією-телеангіектазією з масою тіла не менше 15 кг. Він також схвалений для лікування неврологічних проявів хвороби Німанна-Піка типу C.

Це препарат замісної терапії карнітином, який застосовується перорально або внутрішньовенно для лікування первинного та вторинного дефіциту карнітину генетичного походження.

Це комбінація леводопи (попередника дофаміну) та карбідопи (інгібітора декарбоксилази), яка вводиться шляхом безперервної кишкової інфузії для лікування моторних флуктуацій у пацієнтів з прогресуючою хворобою Паркінсона.

Це лікарський засіб, що пригнічує синтез кортизолу, застосовується перорально для лікування ендогенного синдрому Кушинга.

Це лікарський засіб, аналог фолатів, що вводиться внутрішньовенно та використовується для лікування остеосаркоми разом із високодозовим метотрексатом, а також досліджується при колоректальному раку та інших злоякісних новоутвореннях.

Це місцевий анестетик, який застосовується трансдермально для лікування постгерпетичної невралгії, а також досліджується при інших нейропатичних больових станах.

Це лікарський засіб тиреоїдного гормону, який вводять внутрішньовенно для лікування мікседематозної коми/прекоми.

Це аміноглікозидний антибіотик, який вводиться шляхом інгаляції та використовується для лікування інфекцій, спричинених нетуберкульозними мікобактеріями.

Це полієновий протигрибковий лікарський засіб, який вводять внутрішньовенно для лікування криптококового менінгіту, а також досліджується щодо інших системних грибкових інфекцій.