Орфанні препарати

Це лікарський засіб, аналог нуклеозидів, що вводиться внутрішньовенно та застосовується для лікування гострого лімфобластного лейкозу та лімфобластної лімфоми.

Це нітрофурановий антипротозойний лікарський засіб для перорального застосування, який використовується для лікування хвороби Шагаса (американського трипаносомозу), спричиненої T. cruzi.

Це лікарський засіб, що є інгібітором тирозинкінази, який застосовується перорально для лікування хронічного мієлоїдного лейкозу (ХМЛ) з позитивною філадельфійською хромосомою у хронічній та прискореній фазах.

Це пероральний лікарський засіб, що є інгібітором тирозинкінази, який застосовується для лікування системної склеродермії (включаючи пов'язану з нею інтерстиціальну хворобу легень), а також досліджується при ідіопатичному легеневому фіброзі та інших фібротичних захворюваннях.

Це пероральний лікарський засіб, інгібітор PARP, який застосовується для лікування раку яєчників, а також досліджується при раку молочної залози, підшлункової залози та інших солідних пухлинах.

Це тіазолідний протиінфекційний препарат, який застосовується перорально для лікування криптоспоридіозу, а також досліджується щодо вірусних інфекцій, включаючи COVID-19.

Це лікарський засіб, що є інгібітором гідроксифенілпіруватдіоксигенази, який застосовується перорально для лікування спадкової тирозинемії типу 1.

Це антитіло, що блокує рецептор запрограмованої смерті-1 (PD-1), вводиться внутрішньовенно, використовується для лікування лімфоми Ходжкіна, а також досліджується при недрібноклітинному раку легенів, меланомі, нирково-клітинній карциномі та інших солідних пухлинах.

Це комбінація двох інгібіторів імунних контрольних точок, що вводиться внутрішньовенно, використовується для лікування нерезектабельної злоякісної плевральної мезотеліоми, а також досліджується при інших поширених формах раку.

Це комбінація двох моноклональних антитіл, що вводиться внутрішньовенно для лікування нерезектабельної або метастатичної меланоми.

Це антисенсовий олігонуклеотидний лікарський засіб, який вводиться інтратекально для лікування спінальної м'язової атрофії.

Це агоніст фарнезоїдного X рецептора (FXR), який застосовується перорально для лікування первинного біліарного холангіту (ПБХ).

Це моноклональний антитіло препарат, що вводиться внутрішньовенно, використовується для лікування експозиції до спор B. anthracis.

Це моноклональний антитіло-препарат, який вводиться внутрішньовенно і використовується для лікування хронічного лімфоцитарного лейкозу, а також досліджується при фолікулярній лімфомі та інших B-клітинних злоякісних новоутвореннях.

Це аналог соматостатину, який вводиться внутрішньом'язово і використовується для лікування акромегалії, а також досліджується при нейроендокринних пухлинах, карциноїдному синдромі та інших станах.

Це лікарський засіб, аналог соматостатину, що застосовується перорально для лікування акромегалії.

Це лікарський засіб, що є інгібітором транспортера жовчних кислот клубової кишки (IBAT), який застосовується перорально для лікування прогресуючого сімейного внутрішньопечінкового холестазу (PFIC).

Це CD20-спрямоване цитолітичне моноклональне антитіло, яке вводиться внутрішньовенно і використовується для лікування хронічного лімфоцитарного лейкозу.

Це фторхінолоновий антибіотик, який застосовується місцево в око для лікування бактеріальних виразок рогівки.

Це пероральний лікарський засіб групи інгібіторів PARP, який застосовується для лікування раку маткової труби, а також досліджується при раку яєчників, раку молочної залози, раку підшлункової залози та раку передміхурової залози.

Це моноклональне антитіло, що блокує рецептор альфа тромбоцитарного фактора росту (PDGFRα), вводиться внутрішньовенно і використовується для лікування саркоми м'яких тканин.

Це рекомбінантна людська кисла сфінгомієліназа, ферментозамісна терапія, що вводиться внутрішньовенно та використовується для лікування дефіциту кислої сфінгомієлінази (хвороба Німанна-Піка).

Це пероральний лікарський засіб, що є інгібітором ізоцитратдегідрогенази-1 (IDH1) і застосовується для лікування рецидивної або рефрактерної гострої мієлоїдної лейкемії з мутацією IDH1.

Це алкалоїд цефалогаксину, який вводиться підшкірно та використовується для лікування хронічної мієлоїдної лейкемії.

Це лікарський засіб, що активує ядерний фактор еритроїдного походження 2, пов'язаний з фактором 2 (Nrf2), який застосовується перорально для лікування атаксії Фрідрейха.

Це нікотинамід-модифікована терапія гемопоетичними прогеніторними клітинами, що вводиться внутрішньовенно та використовується для покращення приживлення клітин та імунної реконституції у пацієнтів, які отримують трансплантацію гемопоетичних стовбурових клітин.

Це препарат для генної терапії, який вводиться внутрішньовенно та використовується для лікування спінальної м'язової атрофії (СМА) у педіатричних пацієнтів.

Це рекомбінантний людський інтерлейкін-11, який вводиться підшкірно та використовується для профілактики тяжкої тромбоцитопенії, спричиненої хіміотерапією.

Це лікарський засіб, що пригнічує синтез кортизолу, застосовується перорально для лікування хвороби Кушинга.

Це лікарський засіб, що є інгібітором тирозинкінази, який приймають перорально для лікування недрібноклітинного раку легенів з позитивною мутацією рецептора епідермального фактора росту.