Головна › Орфанні препарати › Мавакамтен

Мавакамтен

Міжнародна непатентована назва (МНН, латиниця): Mavacamten Торговельна назва: Camzyos Синоніми / Коди: -

1 Опис препарату

Це лікарський засіб, що є інгібітором серцевого міозину, призначений для перорального прийому та використовується для лікування симптоматичної гіпертрофічної кардіоміопатії.

2 Молекулярна мішень та механізм дії

🎯 Біологічна мішень / Біомаркер:
Серцева міозинова АТФаза

Мавакамтен є селективним алостеричним інгібітором серцевої міозинової АТФази. Він зменшує кількість активних головок міозину, доступних для утворення поперечних містків, тим самим знижуючи скоротливість міокарда та гіперконтрактильність, покращуючи діастолічну функцію та зменшуючи обструкцію вихідного тракту лівого шлуночка.

3 Як слід застосовувати цей препарат? (Введення та дозування)

Шлях введення: Oral

Приймають перорально один раз на добу, незалежно від прийому їжі. Ковтати капсули цілими; не подрібнювати та не розжовувати.

4 Застереження та побічні дії

Поширені побічні ефекти включають запаморочення, синкопе та серцеву недостатність. Серйозні ризики включають систолічну дисфункцію лівого шлуночка та фібриляцію передсердь. Потрібен моніторинг фракції викиду лівого шлуночка.

5 Офіційні орфанні призначення та показання

Новини та дослідження препарату

Клінічні випробування, розширення показань та регуляторний статус

Що мавакамтен приносить пацієнтам з обструктивною гіпертрофічною кардіоміопатією: клінічна доступність та вплив на спільноту

13 Oct 2026 FDA

Мавакамтен, новаторський селективний інгібітор серцевого міозину, є значним досягненням у лікуванні симптоматичної обструктивної гіпертрофічної кардіоміопатії (ОГКМ) для дорослих та дітей....

Читати далі →

Що Левацетиллейцин Пропонує При Атаксії-Телеангіектазії: Клінічна Доступність та Вплив на Пацієнтів

9 Oct 2026 FDA

Левацетиллейцин (Aqneursa) закріпив свою роль як клінічно доступний і ключовий засіб для лікування атаксії у пацієнтів з атаксією-телеангіектазією (А-Т), ставши...

Читати далі →

Що Ctexli (хенодіол) Пропонує при Церебротендинозному Ксантоматозі: Клінічна Доступність, Метаболічна Корекція та Вплив на Пацієнтів

5 Oct 2026 FDA

Ctexli (хенодіол), нині встановлена терапія, є критично важливим, першим у своєму класі засобом для лікування дорослих із церебротендинозним ксантоматозом (ЦТК)....

Читати далі →

Тулісокібарт від Merck демонструє багатообіцяючі результати у Фазі 2b для помірної та важкої форми гнійного гідраденіту

4 Oct 2026 FDA

Досліджуване антитіло до TL1A, тулісокібарт від Merck, продемонструвало значні позитивні результати у дослідженні Фази 2b для помірної та важкої форми...

Читати далі →

Мірдаметиніб зменьшує розмір пухлин майже вдвоє у пацієнтів нейрофіброматозу 1 типу (НФ1) з плексиформними нейрофібромами

3 Oct 2026 Генетика FDA

Управління з санітарного нагляду за якістю харчових продуктів і медикаментів США (FDA) схвалило Gomekli (мірдаметиніб), пероральний інгібітор МЕК, для осіб...

Читати далі →

Алопуринол Отримав Перше Статусне Визначення Орфанного Препарату для Синдрому Марфана

2 Oct 2026 FDA

У знаковій події для спільноти рідкісних захворювань, алопуринол отримав статус орфанного препарату (ОП) для лікування синдрому Марфана від регуляторних органів....

Читати далі →