Орфанні препарати

Це тіопуриновий антиметаболітний лікарський засіб, що застосовується перорально для лікування гострого лімфобластного лейкозу у педіатричних пацієнтів.

Це аміносаліцилатний препарат, який застосовується перорально для лікування виразкового коліту у педіатричних пацієнтів, а також досліджується при хворобі Крона та інших запальних захворюваннях кишечника.

Це антиметаболітний лікарський засіб, що застосовується перорально для лікування педіатричних пацієнтів з активною поліартикулярною ювенільною ідіопатичною артритом (пЮІА), які мають непереносимість або недостатню відповідь на терапію першої лінії.

Це антиметаболітний препарат, аналог фолату, який застосовується перорально, внутрішньом'язово, внутрішньовенно або інтратекально для лікування остеогенної саркоми, а також досліджується при ревматоїдному артриті, псоріазі та різних злоякісних новоутвореннях.

Це лікарський засіб на основі тіазинового барвника, який вводять внутрішньовенно для лікування спадкової та набутої метгемоглобінемії.

Це бензодіазепіновий препарат, який вводиться внутрішньом'язово для лікування епілептичного статусу.

Це проліки, які утворюють дезглімідодрин, альфа-1 адренергічний агоніст, що застосовується перорально для лікування симптоматичної ортостатичної гіпотензії.

Це лікарський засіб, що є інгібітором кіназ і застосовується перорально для лікування мастоцитозу, а також досліджується для терапії гострої мієлоїдної лейкемії та мієлодиспластичних синдромів.

Це лікарський засіб, що є антагоністом рецепторів прогестерону та антагоністом рецепторів глюкокортикоїдів, застосовується перорально для лікування клінічних проявів ендогенного синдрому Кушинга.

Це лікарський засіб групи фармакологічних шаперонів, що застосовується перорально для лікування хвороби Фабрі.

Це пероральний лікарський засіб, що є інгібітором глюкозилцерамідсинтази, який застосовується для лікування хвороби Гоше.

Це алкілфосфохоліновий лікарський засіб, що застосовується перорально для лікування лейшманіозу.

Це антисенс-олігонуклеотидний лікарський засіб, що вводиться підшкірно та застосовується для лікування гомозиготної сімейної гіперхолестеринемії.

Гомеклі (мірдаметиніб) — пероральний інгібітор MEK, схвалений для лікування дорослих та дітей віком від 2 років з нейрофіброматозом типу 1 (NF1), які мають симптоматичні плексиформні нейрофіброми (PN), що не піддаються повному видаленню. Це перша...

Це кон'югат антитіло-лікарський засіб (ADC), що вводиться внутрішньовенно та використовується для лікування позитивного за рецептором фолату альфа (FRα), платинорезистентного епітеліального раку яєчників, маткової труби або первинного перитонеального раку.

Це лікарський засіб на основі мітоміцину у вигляді термореверсивного гелю, який вводять через сечовідний катетер для лікування низькозлоякісної уротеліальної карциноми верхніх сечовивідних шляхів (УКВСШ).

Це протипухлинний антибіотик, який застосовується місцево для лікування рефрактерної глаукоми як допоміжний засіб до хірургічного втручання.

Це антрацендіоновий протипухлинний препарат, який вводиться внутрішньовенно і використовується для лікування гормонорефрактерного раку передміхурової залози, а також досліджується при гострій нелімфоцитарній лейкемії, раку молочної залози та розсіяному склерозі.

Це антрацендіоновий протипухлинний лікарський засіб, що вводиться внутрішньовенно та використовується для лікування гострої мієлогенної лейкемії (гострої нелімфоцитарної лейкемії), а також досліджується при розсіяному склерозі, раку передміхурової залози та раку молочної залози.

Це лікарський засіб - інгібітор тирозинкінази, що застосовується перорально для лікування недрібноклітинного раку легенів з інсерційними мутаціями екзону 20 EGFR.

Це засіб, що сприяє неспанню, який приймають перорально для лікування надмірної денної сонливості при нарколепсії, а також досліджується при розладі сну, пов'язаному зі змінною роботою, та обструктивному апное сну.

Це моноклональне антитіло, яке вводиться внутрішньовенно і використовується для лікування шкірної Т-клітинної лімфоми.

Це лікарський засіб, що розчиняє холестерин, вводиться через біліарний катетер для розчинення холестеринових жовчних каменів, що затрималися у спільній жовчній протоці.

Це опіоїдний анальгетичний препарат, який вводиться інтратекально або епідурально для лікування нестерпного хронічного болю.

Це біспецифічний CD20-спрямований CD3 T-клітинний енгейджер, який вводиться внутрішньовенно та використовується для лікування рецидивуючої або рефрактерної фолікулярної лімфоми.

Це імунотоксин, спрямований на CD22, який вводиться внутрішньовенно та використовується для лікування рецидивуючого або рефрактерного волосатоклітинного лейкозу.

Це мультивітамінна інфузія, яка вводиться внутрішньовенно, використовується для лікування профілактики вітамінної недостатності та тромбоемболічних ускладнень у людей, які отримують домашнє парентеральне харчування та терапію антикоагулянтами типу варфарину.

Це рекомбінантна людська ферментозамісна терапія, що вводиться внутрішньовенно та використовується для лікування мукополісахаридозу типу VI (синдром Марото-Ламі).

Це лікарський засіб, що є агоністом гонадотропін-рилізинг гормону (ГнРГ) і вводиться інтраназально для лікування центрального передчасного статевого дозрівання.

Це моноклональний антитіло-препарат, який вводиться внутрішньовенно і використовується для лікування нейробластоми.