Орфанні препарати

Це пероральний лікарський засіб, що є інгібітором тирозинкінази Брутона (BTK) і застосовується для лікування лімфоми з клітин мантії.

Це антагоніст/зворотний агоніст гістамінових рецепторів H3, який застосовується перорально для лікування надмірної денної сонливості (НДС) у дорослих пацієнтів з нарколепсією, а також досліджується при інших розладах сну та когнітивних розладах.

Це замісна терапія плазміногеном, яка вводиться внутрішньовенно і використовується для лікування гіпоплазміногенемії (дефіциту плазміногену типу I).

Це лікарський засіб у вигляді кон'югату антитіла та лікарського засобу, який вводиться внутрішньовенно і використовується для лікування дифузної великої В-клітинної лімфоми.

Це біорозкладний полімерний пластир, просочений кармустином, який вводиться інтракраніально та використовується для лікування злоякісної гліоми.

Це імуномодулюючий імідний препарат (ІМІД), який застосовується перорально для лікування множинної мієломи.

Це лікарський засіб групи інгібіторів тирозинкінази, який приймають перорально для лікування хронічної мієлоїдної лейкемії, а також досліджується при гострій лімфобластній лейкемії та інших солідних пухлинах.

Це фотосенсибілізуючий агент, який вводиться внутрішньовенно і використовується для лікування високодиспластичних уражень стравоходу Барретта у пацієнтів, які не є кандидатами на езофагектомію, а також досліджується при інших злоякісних новоутвореннях, таких як рак легенів, сечового...

Це фотосенсибілізуючий агент, який вводиться внутрішньовенно для лікування первинної або рецидивної обструктивної карциноми стравоходу, а також досліджується при інших злоякісних новоутвореннях, таких як рак легень, сечового міхура та головного мозку.

Це триазольний протигрибковий препарат, який застосовується перорально та внутрішньовенно для лікування інвазивного аспергільозу, а також досліджується при інших грибкових інфекціях.

Це пероральний засіб, що олужнює сечу, який застосовується для профілактики сечокислого нефролітіазу.

Це блокатор щитоподібної залози, який застосовується перорально для захисту щитоподібної залози у педіатричних пацієнтів, які зазнали впливу радіоактивного йоду.

Це лікарський засіб, що є інгібітором метаболізму фолатів, вводиться внутрішньовенно та застосовується для лікування рецидивуючої або рефрактерної периферичної Т-клітинної лімфоми.

Це лікарський засіб-інгібітор кінази, що застосовується перорально для лікування перебудованого під час трансфекції (RET)-перебудованого недрібноклітинного раку легень (НДРЛ), JAK1/2-позитивного НДРЛ або TRKC-позитивного НДРЛ.

Це нітроімідазооксазиновий антибіотик, який застосовується перорально для лікування туберкульозу з широкою лікарською стійкістю (XDR-TB) та туберкульозу з множинною лікарською стійкістю (MDR-TB), який є непереносимим або не відповідає на лікування.

Це бета-блокатор, який застосовується перорально для лікування проліферуючих інфантильних гемангіом, що потребують системної терапії.

Це препарат концентрату протеїну C, отриманий з плазми крові, який вводиться внутрішньовенно та використовується для лікування вродженого дефіциту протеїну C з метою профілактики та лікування тромбозу, легеневої емболії та пурпури фульмінанс.

Це препарат для замісної терапії факторами згортання крові, який вводиться внутрішньовенно та використовується для термінового скасування терапії антагоністами вітаміну К при лікуванні великої кровотечі та/або хірургічних процедур.

Це препарат замісної терапії легеневого сурфактанту, який вводиться інтратрахеально для лікування респіраторного дистрес-синдрому у недоношених немовлят.

Це лікарський засіб, що є селективним модулятором естрогенових рецепторів (СМЕР), який застосовується перорально для зниження ризику раку молочної залози у жінок у постменопаузі, а також досліджується для лікування остеопорозу.

Це моноклональне антитіло-антагоніст рецептора 2 судинного ендотеліального фактора росту (VEGFR2), яке вводиться внутрішньовенно і використовується для лікування гепатоцелюлярної карциноми, а також досліджується при раку шлунка, недрібноклітинному раку легенів, колоректальному раку та інших солідних пухлинах.

Це лікарський засіб, що є інгібітором комплементу C5, вводиться внутрішньовенно та використовується для лікування пароксизмальної нічної гемоглобінурії, а також досліджується при атиповому гемолітико-уремічному синдромі, генералізованій міастенії та розладі спектру оптиконейромієліту.

Це моноклональний антитіловий препарат, який вводиться внутрішньовенно та використовується для лікування інгаляційної сибірки.

Ребісуфліген етіспарвовек — це генна терапія на основі AAV9, призначена для доставки функціональної копії гена SGSH для лікування мукополісахаридозу типу IIIA (синдром Санфіліппо А). Вводиться у вигляді одноразової внутрішньовенної інфузії для забезпечення стійкої продукції...

Це рекомбінантний лікарський засіб у вигляді білка злиття, що вводиться внутрішньовенно та використовується для лікування вродженого дефіциту фактора IX (гемофілія B).

Це рекомбінантний антитромбіновий препарат, який вводиться внутрішньовенно і використовується для лікування вродженого дефіциту антитромбіну з метою запобігання виникненню серйозних, потенційно небезпечних для життя венозних тромбоемболій, які можуть розвинутися внаслідок хірургічних або акушерських процедур.

Це рекомбінантний гонадотропін, що вводиться підшкірно, застосовується для лікування жінок з хронічною ановуляцією внаслідок гіпогонадотропного гіпогонадизму у поєднанні з рекомбінантним людським фолікулостимулюючим гормоном.

Це рекомбінантний лікарський засіб фактора фон Віллебранда, який вводиться внутрішньовенно та використовується для лікування хвороби фон Віллебранда.

Це мультикіназний інгібітор, який приймають перорально для лікування гастроінтестинальних стромальних пухлин, а також досліджується при метастатичному колоректальному раку та гепатоцелюлярній карциномі.

Це лікарський засіб кортикотропіну (адренокортикотропного гормону), який вводиться внутрішньом'язово або підшкірно для лікування інфантильних спазмів, а також досліджується при загостреннях розсіяного склерозу, нефротичному синдромі та ревматоїдному артриті.