Головна › Орфанні препарати › Помалідомід

Помалідомід

Міжнародна непатентована назва (МНН, латиниця): Pomalidomide Торговельна назва: POMALYST, Pomalyst Синоніми / Коди: -

1 Опис препарату

Це імуномодулюючий імідний препарат (ІМІД), який застосовується перорально для лікування множинної мієломи.

2 Молекулярна мішень та механізм дії

🎯 Біологічна мішень / Біомаркер:
Цереблон

Помалідомід є імуномодулюючим агентом з протипухлинною активністю. Він пригнічує проліферацію пухлинних клітин та ангіогенез, а також посилює імунітет, опосередкований Т-клітинами та природними кілерами (NK). Зокрема, він зв'язується з цереблоном, компонентом комплексу E3 убіквітин-лігази, що призводить до убіквітинування та деградації факторів транскрипції Ikaros (IKZF1) і Aiolos (IKZF3), які є важливими для виживання клітин множинної мієломи.

3 Як слід застосовувати цей препарат? (Введення та дозування)

Шлях введення: Oral

Приймають перорально у вигляді капсул, зазвичай один раз на день з водою, незалежно від їжі. Зазвичай застосовується 21-денними циклами з 7-денною перервою.

4 Застереження та побічні дії

Поширені побічні ефекти включають втому, нейтропенію, анемію, тромбоцитопенію, запор, діарею, нудоту, задишку, пірексію, периферичні набряки та інфекції. Серйозні побічні ефекти включають венозну тромбоемболію, тяжкі шкірні реакції та гепатотоксичність.

5 Офіційні орфанні призначення та показання

Новини та дослідження препарату

Клінічні випробування, розширення показань та регуляторний статус

Що мавакамтен приносить пацієнтам з обструктивною гіпертрофічною кардіоміопатією: клінічна доступність та вплив на спільноту

13 Oct 2026 FDA

Мавакамтен, новаторський селективний інгібітор серцевого міозину, є значним досягненням у лікуванні симптоматичної обструктивної гіпертрофічної кардіоміопатії (ОГКМ) для дорослих та дітей....

Читати далі →

Що Левацетиллейцин Пропонує При Атаксії-Телеангіектазії: Клінічна Доступність та Вплив на Пацієнтів

9 Oct 2026 FDA

Левацетиллейцин (Aqneursa) закріпив свою роль як клінічно доступний і ключовий засіб для лікування атаксії у пацієнтів з атаксією-телеангіектазією (А-Т), ставши...

Читати далі →

Що Ctexli (хенодіол) Пропонує при Церебротендинозному Ксантоматозі: Клінічна Доступність, Метаболічна Корекція та Вплив на Пацієнтів

5 Oct 2026 FDA

Ctexli (хенодіол), нині встановлена терапія, є критично важливим, першим у своєму класі засобом для лікування дорослих із церебротендинозним ксантоматозом (ЦТК)....

Читати далі →

Тулісокібарт від Merck демонструє багатообіцяючі результати у Фазі 2b для помірної та важкої форми гнійного гідраденіту

4 Oct 2026 FDA

Досліджуване антитіло до TL1A, тулісокібарт від Merck, продемонструвало значні позитивні результати у дослідженні Фази 2b для помірної та важкої форми...

Читати далі →

Мірдаметиніб зменьшує розмір пухлин майже вдвоє у пацієнтів нейрофіброматозу 1 типу (НФ1) з плексиформними нейрофібромами

3 Oct 2026 Генетика FDA

Управління з санітарного нагляду за якістю харчових продуктів і медикаментів США (FDA) схвалило Gomekli (мірдаметиніб), пероральний інгібітор МЕК, для осіб...

Читати далі →

Алопуринол Отримав Перше Статусне Визначення Орфанного Препарату для Синдрому Марфана

2 Oct 2026 FDA

У знаковій події для спільноти рідкісних захворювань, алопуринол отримав статус орфанного препарату (ОП) для лікування синдрому Марфана від регуляторних органів....

Читати далі →