Орфанні препарати

Це таксановий протипухлинний препарат, який вводять внутрішньовенно для лікування саркоми Капоші, пов'язаної зі СНІДом, а також досліджується при раку яєчників, молочної залози, недрібноклітинному раку легень та інших солідних пухлинах.

Це таксановий хіміотерапевтичний засіб, що вводиться внутрішньовенно, використовується для лікування раку підшлункової залози, а також досліджується при раку молочної залози, недрібноклітинному раку легенів та інших солідних пухлинах.

Це лікарський засіб, що є інгібітором JAK2/IRAK1, який застосовується перорально для лікування первинного мієлофіброзу (МФ), МФ після поліцитемії вера та МФ після есенціальної тромбоцитемії.

Це оптичний візуалізаційний агент, націлений на фолатні рецептори, який вводиться внутрішньовенно та використовується для виявлення фолат-рецептор-альфа-позитивних уражень у пацієнтів з раком яєчників під час операції.

Це лікарський засіб, що є інгібітором гістондеацетилази (HDAC), який застосовується перорально для лікування множинної мієломи.

Це лікарський засіб, аналог паратиреоїдного гормону, що вводиться підшкірно та використовується для лікування гіпопаратиреозу.

Це лікарський засіб — аналог вітаміну D, який вводять внутрішньовенно або перорально для лікування вторинного гіперпаратиреозу при хронічній хворобі нирок, а також досліджується для лікування гіперпаратиреозу у дітей.

Genglycos (парігласген брекапарвовек-опнр) — це генотерапевтичний препарат на основі AAV8, показаний для зменшення щоденного споживання кукурудзяного крохмалю як доповнення до нутрітивної терапії у дорослих та дітей віком від 8 років з глікогенозом I типу...

Це лікарський засіб, аналог соматостатину, який вводиться підшкірно або внутрішньом'язово та використовується для лікування хвороби Кушинга.

Це лікарський засіб на основі малої інтерферуючої РНК (siRNA), який вводиться внутрішньовенно та використовується для лікування транстиретин-опосередкованого амілоїдозу.

Це пероральний лікарський засіб, що є інгібітором тирозинкінази, який застосовується для лікування сарком м'яких тканин, а також досліджується при прогресуючому нирково-клітинному раку, раку яєчників та інших солідних пухлинах.

Це пегильована аденозиндезаміназа для ферментозамісної терапії, що вводиться внутрішньом'язово та використовується для лікування тяжкого комбінованого імунодефіциту внаслідок дефіциту аденозиндезамінази.

Це пегильований лікарський засіб L-аспарагінази, який вводиться внутрішньовенно або внутрішньом'язово та використовується для лікування гострого лімфобластного лейкозу.

Це лікарський засіб, що є інгібітором комплементу C3, вводиться підшкірно та використовується для лікування пароксизмальної нічної гемоглобінурії.

Це рекомбінантний аналог людського гранулоцитарного колонієстимулюючого фактору (Г-КСФ), який вводиться підшкірно для лікування суб'єктів із ризиком розвитку мієлосупресії після радіологічного або ядерного інциденту, а також досліджується при нейтропенії, викликаній хіміотерапією.

Це пегільований інтерфероновий препарат, який вводиться підшкірно для лікування злоякісної меланоми стадій IIb–IV.

Це пегильований рекомбінантний препарат фенілаланін-аміак-ліази, який вводиться підшкірно та використовується для лікування гіперфенілаланінемії у дорослих з фенілкетонурією (ФКУ), які мають неконтрольований рівень фенілаланіну в крові на тлі існуючої терапії.

Це лікарський засіб, антагоніст рецептора гормону росту, який вводиться підшкірно для лікування акромегалії.

Це гуманізований моноклональний антитіло-препарат проти PD-1, який вводиться внутрішньовенно для лікування гепатоцелюлярної карциноми (ГЦК), а також досліджується при багатьох інших видах раку, включаючи меланому, недрібноклітинний рак легень та класичну лімфому Ходжкіна.

Це антифолатний антиметаболітний препарат, який вводиться внутрішньовенно і використовується для лікування злоякісної мезотеліоми плеври, а також досліджується при недрібноклітинному раку легенів та інших солідних пухлинах.

Це лікарський засіб, що є інгібітором рецептора фактора росту фібробластів (FGFR) і застосовується перорально для лікування холангіокарциноми.

Це протимікробний лікарський засіб, що вводиться шляхом інгаляції, який використовується для профілактики пневмоцистної пневмонії у пацієнтів з високим ризиком розвитку цього захворювання.

Це розчин гідроксіетилкрохмалю (ГЕК), який вводиться внутрішньовенно та використовується як допоміжний засіб при лейкаферезі для покращення збору та збільшення виходу лейкоцитів центрифужним методом.

Це напівсинтетичний лікарський засіб групи глікозаміногліканів для перорального застосування, який використовується для лікування інтерстиціального циститу.

Це лікарський засіб, аналог пурину, що вводиться внутрішньовенно та використовується для лікування волосатоклітинного лейкозу.

Це інгібітор рецептора колонієстимулюючого фактора 1 (CSF1R), який приймають перорально для лікування симптоматичної теносиновіальної гігантоклітинної пухлини (ТГКП), пов'язаної з тяжкою захворюваністю або функціональними обмеженнями, яка не піддається покращенню за допомогою хірургічного втручання.

Це барбітуратний препарат, який вводиться внутрішньовенно та використовується для лікування неонатальних судом.

Це холінергічний агоніст, який застосовується перорально для лікування ксеростомії, спричиненої променевою терапією раку голови та шиї.

Це холінергічний агоніст, який застосовується перорально для лікування ксеростомії та кератокон'юнктивіту сухого у пацієнтів із синдромом Шегрена.

Це піридиновий антифіброзний лікарський засіб, що застосовується перорально для лікування ідіопатичного легеневого фіброзу.