Опис препарату
Це антисенс-олігонуклеотидний лікарський засіб, що вводиться підшкірно та застосовується для лікування гомозиготної сімейної гіперхолестеринемії.
Молекулярна мішень та механізм дії
мРНК аполіпопротеїну B-100 (ApoB-100)
Міпомерсен — це антисенс-олігонуклеотид, який зв'язується з мРНК аполіпопротеїну B-100, пригнічуючи її трансляцію та зменшуючи печінковий синтез аполіпопротеїну B, ключового компонента частинок ЛПНЩ і ЛПДНЩ.
Як слід застосовувати цей препарат? (Введення та дозування)
Шлях введення: Subcutaneous
Міпомерсен вводиться під шкіру (підшкірно) один раз на тиждень, зазвичай у ділянку живота, стегна або зовнішньої поверхні плеча. Пацієнти або особи, які здійснюють догляд, проходять навчання з правильної техніки ін'єкції.
Застереження та побічні дії
Поширені побічні ефекти включають реакції в місці ін'єкції (еритема, біль, набряк), грипоподібні симптоми (гарячка, озноб, міалгія), підвищення рівня печінкових ферментів та гепатотоксичність. Менш поширені, але серйозні: тромбоцитопенія, ниркова токсичність.
Офіційні орфанні призначення та показання
-
Гомозиготна сімейна гіперхолестеринемія ORPHA:391665
Офіційне призначення: Лікування гомозиготної сімейної гіперхолестеринемії
