Опис препарату
Це терапія химерним антигенним рецептором (CAR) T-клітинами, яка вводиться внутрішньовенно і використовується для лікування рецидивуючої або рефрактерної множинної мієломи.
Молекулярна мішень та механізм дії
Антиген дозрівання B-клітин (BCMA)
Цильтакабтаген аутолейцел — це генетично модифікована аутологічна T-клітинна терапія, яка експресує CAR, націлений на антиген дозрівання B-клітин (BCMA) на мієломних клітинах. CAR містить два однодоменні антитіла, що націлені на BCMA, шарнірний та трансмембранний домен CD8α, костимулюючий домен 4-1BB та сигнальний домен CD3ζ. Після зв'язування з BCMA CAR T-клітини активуються, проліферують і знищують мієломні клітини, що експресують BCMA.
Як слід застосовувати цей препарат? (Введення та дозування)
Шлях введення: Intravenous
Цильтакабтаген аутолейцел вводиться як одноразова внутрішньовенна інфузія. Перед інфузією пацієнти проходять лімфодеплеційну хіміотерапію (флударабін і циклофосфамід) для підготовки організму до CAR T-клітин. Інфузія проводиться в сертифікованому медичному закладі з моніторингом побічних реакцій.
Застереження та побічні дії
Поширені побічні ефекти включають синдром вивільнення цитокінів (CRS), нейротоксичність (включаючи синдром нейротоксичності, асоційований з імунними ефекторними клітинами, ICANS), цитопенії (нейтропенія, тромбоцитопенія, анемія), інфекції, гіпогаммаглобулінемія, втома та біль у м'язах і скелеті. Серйозні побічні ефекти можуть включати тривалі цитопенії, тяжкі інфекції та вторинні злоякісні новоутворення.
Офіційні орфанні призначення та показання
-
Множинна мієлома ORPHA:29073
Офіційне призначення: Лікування множинної мієломи (ММ)
