Орфанні препарати

Це лікарський засіб, що є альфа-2 адренергічним агоністом, який вводиться епідурально для лікування болю у пацієнтів з раком, толерантних до інтраспінальних опіатів або нечутливих до них.

Це препарат фактора згортання, який вводиться внутрішньовенно та використовується для замісної терапії та профілактики геморагічних ускладнень гемофілії B.

Це препарат замісної терапії фактора згортання, який вводиться внутрішньовенно та використовується для лікування гемофілії B з метою профілактики та контролю епізодів кровотечі, а також під час хірургічних втручань для корекції дефектного гемостазу.

Це рекомбінантний препарат фактора згортання, який вводиться внутрішньовенно та використовується для лікування гемофілії B.

Це рекомбінантний коагуляційний фактор IX Fc-злитий білок, який вводиться внутрішньовенно та використовується для контролю та профілактики геморагічних епізодів у пацієнтів з гемофілією B (вроджений дефіцит фактора IX або хвороба Крістмаса).

Це рекомбінантний концентрат фактора згортання IX, який вводиться внутрішньовенно та використовується для рутинної профілактичної терапії з метою запобігання кровотеч у пацієнтів з гемофілією B (хвороба Крістмаса).

Це рекомбінантний коагуляційний фактор, який вводиться внутрішньовенно та використовується для профілактики епізодів кровотечі у пацієнтів з набутими інгібіторами до фактора VIII або фактора IX.

Це препарат для заміщення фактора згортання, який вводиться внутрішньовенно та використовується для лікування спадкового дефіциту фактора X.

Це рекомбінантний модифікований препарат білка фактора Xa, який вводиться внутрішньовенно та використовується для реверсії антикоагулянтного ефекту прямих або непрямих інгібіторів фактора Xa у пацієнтів із серйозною неконтрольованою кровотечею або тих, хто потребує невідкладної хірургії.

Це рекомбінантний препарат коагуляційного фактора XIII A-субодиниці, який вводиться внутрішньовенно та використовується для профілактики кровотеч, пов'язаних з вродженим дефіцитом фактора XIII.

Це пероральний лікарський засіб, що є інгібітором MEK, який застосовується для лікування гістоцитарних новоутворень, а також досліджується при меланомі, колоректальному раку та інших солідних пухлинах.

Це алкалоїдний лікарський засіб колхіцин, який застосовується перорально для лікування сімейної середземноморської лихоманки, а також досліджується при подагрі, перикардиті та хворобі Бехчета.

Це синтетичний легеневий сурфактант, який вводиться інтратрахеально та використовується для лікування та профілактики респіраторного дистрес-синдрому (гіаліново-мембранної хвороби) у недоношених немовлят.

Це лікарський засіб колагенази, який вводиться шляхом внутрішньоосередкової ін'єкції для лікування хвороби Пейроні, а також досліджується для лікування контрактури Дюпюїтрена.

Це лікарський засіб, що є інгібітором фосфатидилінозитол-3-кінази (PI3K), вводиться внутрішньовенно та застосовується для лікування рецидивуючої фолікулярної лімфоми у дорослих пацієнтів, які отримали щонайменше дві попередні системні терапії.

Це радіоактивний діагностичний засіб, який вводиться внутрішньовенно та використовується для позитронно-емісійної томографії (ПЕТ) при лікуванні нейроендокринних пухлин.

Це діагностичний аналог кортикотропін-рилізинг гормону, який вводиться внутрішньовенно та використовується для диференціації гіпофізарної та ектопічної продукції АКТГ у пацієнтів з АКТГ-залежним синдромом Кушинга.

Це гуманізоване моноклональне антитіло проти P-селектину, яке вводиться внутрішньовенно та використовується для лікування серповидноклітинної хвороби.

Це пероральний лікарський засіб, що належить до інгібіторів тирозинкінази, який використовується для лікування запальної міофібробластної пухлини, а також досліджується при анапластичній великоклітинній лімфомі, нейробластомі та інших ALK-позитивних видах раку.

Це стабілізатор мембран опасистих клітин, який застосовується перорально для лікування мастоцитозу.

Це препарат, що стабілізує мембрани опасистих клітин, застосовується офтальмологічно для лікування весняного кератокон'юнктивіту.

Це антитоксинний препарат, який вводять внутрішньовенно для лікування отруєння отрутою кроталінових змій.

Це імуносупресивний препарат - інгібітор кальциневрину, який застосовується офтальмологічно для лікування весняного кератокон'юнктивіту.

Це засіб, що знижує рівень цистину, який застосовується перорально для лікування цистинозу.

Це засіб, що знижує рівень цистину, який застосовується у вигляді очних крапель для лікування накопичення кристалів цистину в рогівці у пацієнтів з цистинозом.

Це ліпосомальна форма цитарабіну та даунорубіцину, що вводиться внутрішньовенно і використовується для лікування гострої мієлоїдної лейкемії.

Це поліклональний препарат імуноглобуліну G (IgG), який вводиться внутрішньовенно та використовується для профілактики або ослаблення первинної цитомегаловірусної хвороби в імуносупресованих реципієнтів трансплантатів органів.