Опис препарату
Це лікарський засіб, що пригнічує фосфоінозитид-3-кіназу дельта (PI3Kδ) і застосовується перорально для лікування активованого синдрому PI3Kδ (APDS).
Молекулярна мішень та механізм дії
PI3K-дельта (p110-дельта)
Леніолісіб селективно пригнічує дельта-ізоформу фосфоінозитид-3-кінази (PI3Kδ), тим самим зменшуючи надмірно активну сигналізацію PI3Kδ, спричинену мутаціями з посиленням функції в генах PIK3CD або PIK3R1, що призводить до зниження проліферації та виживання аномальних Т-клітин і В-клітин та відновлює імунний гомеостаз.
Як слід застосовувати цей препарат? (Введення та дозування)
Шлях введення: Oral
Приймають перорально у вигляді таблеток, зазвичай двічі на день незалежно від їжі.
Застереження та побічні дії
Поширені побічні ефекти включають головний біль, синусит, атопічний дерматит і діарею. Інші зареєстровані небажані явища включають інфекції верхніх дихальних шляхів, пірексію та біль у животі.
Офіційні орфанні призначення та показання
-
Синдром активації PI3K-дельта ORPHA:397596
Офіційне призначення: Лікування активованого синдрому PI3K-дельта/мутації, що активує p110-дельта, спричиняючи сенесцентні Т-клітини, лімфаденопатію та імунодефіцит
