Опис препарату
Це рекомбінантна ферментозамісна терапія людини, яка вводиться внутрішньовенно та використовується для лікування мукополісахаридозу I типу (MPS I).
Молекулярна мішень та механізм дії
Альфа-L-ідуронідаза
Ларонідаза є рекомбінантною формою людської α-L-ідуронідази, яка каталізує гідроліз кінцевих залишків α-L-ідуронової кислоти в глікозаміногліканах (GAGs). Заміщуючи дефіцитний фермент, вона зменшує накопичення GAGs у лізосомах, тим самим полегшуючи симптоми MPS I.
Як слід застосовувати цей препарат? (Введення та дозування)
Шлях введення: Intravenous
Вводиться у вигляді внутрішньовенної інфузії протягом приблизно 4 годин, зазвичай один раз на тиждень. Інфузія проводиться в клінічних умовах під наглядом медичного працівника.
Застереження та побічні дії
Поширені побічні ефекти включають інфузійні реакції, такі як припливи, лихоманка, головний біль, висип та кропив'янка. Інші побічні ефекти можуть включати гіпертензію, біль у грудях та респіраторний дистрес. Повідомлялося про серйозні реакції гіперчутливості.
Офіційні орфанні призначення та показання
-
Мукополісахаридоз 7 типу ORPHA:584
Офіційне призначення: Лікування пацієнтів з мукополісахаридозом I типу.
