Опис препарату
Левацетиллейцин — це пероральний маломолекулярний препарат, схвалений для лікування атаксії у дорослих і дітей з атаксією-телеангіектазією з масою тіла не менше 15 кг. Він також схвалений для лікування неврологічних проявів хвороби Німанна-Піка типу C.
Молекулярна мішень та механізм дії
Остаточно не з'ясовано; ймовірно модулює метаболізм глюкози та лізосомальну функцію в нейронах
Левацетиллейцин є ацетильованою формою L-лейцину. Точний механізм дії остаточно не встановлено, але вважається, що він покращує функцію нейронів шляхом модуляції метаболізму глюкози та лізосомальної активності, потенційно відновлюючи метаболічний гомеостаз у центральній нервовій системі. При атаксії-телеангіектазії він може допомогти компенсувати метаболічний та оксидативний стрес, пов'язаний з ATM, що призводить до покращення неврологічної функції.
Як слід застосовувати цей препарат? (Введення та дозування)
Шлях введення: Oral
Aqneursa випускається у вигляді пероральної суспензії. Рекомендована доза залежить від маси тіла і вводиться перорально, зазвичай два-три рази на день. Можна приймати незалежно від їжі. Для пацієнтів з масою тіла не менше 15 кг доза підбирається індивідуально. Премедикація не потрібна. Слід уникати одночасного застосування з N-ацетил-DL-лейцином. Пацієнтам, які отримують субстрати P-глікопротеїну, слід частіше контролювати побічні реакції.
Застереження та побічні дії
Поширені побічні реакції включають падіння, порізи шкіри та інфекції сечовивідних шляхів. Може завдати шкоди плоду за даними досліджень на тваринах. Протипоказань не виявлено.
Офіційні орфанні призначення та показання
—
