Опис препарату
Це препарат замісної терапії карнітином, який застосовується перорально або внутрішньовенно для лікування первинного та вторинного дефіциту карнітину генетичного походження.
Молекулярна мішень та механізм дії
Карнітин пальмітоїлтрансфераза I/II (CPT1/CPT2) та карнітин-ацилкарнітин транслоказа (CACT)
Левокарнітин є природною похідною амінокислоти, яка полегшує транспорт довголанцюгових жирних кислот через внутрішню мітохондріальну мембрану для бета-окислення, тим самим сприяючи виробництву енергії. Він також буферизує надлишок ацил-КоА груп, запобігаючи метаболічній токсичності.
Як слід застосовувати цей препарат? (Введення та дозування)
Шлях введення: Oral, Intravenous
Левокарнітин приймають перорально у вигляді таблеток або орального розчину, зазвичай під час їжі, щоб зменшити дискомфорт у шлунково-кишковому тракті. У лікарняних умовах його можуть вводити внутрішньовенно при тяжкому дефіциті або метаболічних невідкладних станах.
Застереження та побічні дії
Поширені побічні ефекти включають нудоту, блювання, діарею, спазми в животі та рибний запах тіла. Менш поширені побічні ефекти включають судоми, гіпертензію та алергічні реакції.
Офіційні орфанні призначення та показання
-
Порушення циклу карнітину та транспорту карнітину ORPHA:309130
Офіційне призначення: Лікування первинного та вторинного дефіциту карнітину генетичного походження.
-
Офіційне призначення: Лікування генетичної карнітинової недостатності.
-
Офіційне призначення: Лікування проявів дефіциту карнітину у пацієнтів з термінальною стадією ниркової недостатності, які потребують діалізу.
