Опис препарату
Це лікарський засіб, що є інгібітором mTOR, який застосовується перорально для лікування лімфангіолейоміоматозу, а також досліджується при туберозному склерозі, трансплантації нирки та різних видах раку.
Молекулярна мішень та механізм дії
mTOR
Сиролімус пригнічує мішену рапаміцину ссавців (mTOR), серин/треонінову кіназу, яка регулює ріст, проліферацію та виживання клітин. Зв'язуючись з FKBP12, комплекс сиролімус-FKBP12 пригнічує mTOR комплекс 1 (mTORC1), блокуючи таким чином низхідні сигнальні шляхи, такі як p70S6 кіназа та 4E-BP1, що призводить до зупинки клітинного циклу та зменшення ангіогенезу.
Як слід застосовувати цей препарат? (Введення та дозування)
Шлях введення: Oral
Приймається перорально у вигляді таблеток або орального розчину, зазвичай один раз на день. Слід приймати послідовно з їжею або без неї для підтримки стабільного рівня в крові.
Застереження та побічні дії
Поширені побічні ефекти включають периферичні набряки, гіпертригліцеридемію, гіперхолестеринемію, гіпертензію, діарею, біль у животі, головний біль та анемію. Серйозні побічні ефекти можуть включати підвищений ризик інфекцій, порушення функції нирок, інтерстиціальне захворювання легень та утворення лімфоцеле.
Офіційні орфанні призначення та показання
-
Лімфангіолейоміоматоз ORPHA:538
Офіційне призначення: Лікування лімфангіолейоміоматозу
-
Туберозний склерозний комплекс ORPHA:805
Офіційне призначення: Лікування ангіофіброми, пов'язаної з туберозним склерозом
