Опис препарату
Це препарат для генної терапії, який вводиться субретинально та використовується для лікування спадкової дистрофії сітківки, спричиненої біалельними мутаціями гена RPE65.
Молекулярна мішень та механізм дії
RPE65
Воредіген непарвовек-рзил є генною терапією на основі аденоасоційованого вірусного вектора, яка доставляє функціональну копію гена RPE65 людини до клітин пігментного епітелію сітківки, відновлюючи зоровий цикл та покращуючи зір.
Як слід застосовувати цей препарат? (Введення та дозування)
Шлях введення: Subretinal injection
Вводиться у вигляді одноразової субретинальної ін'єкції в кожне око під час хірургічної процедури під загальним наркозом.
Застереження та побічні дії
Поширені побічні ефекти включають ін'єкцію кон'юнктиви, катаракту, підвищення внутрішньоочного тиску, розрив сітківки та запалення ока. Серйозні побічні ефекти можуть включати ендофтальміт та відшарування сітківки.
Офіційні орфанні призначення та показання
-
Вроджений амавроз Лебера ORPHA:65
Офіційне призначення: Лікування спадкової дистрофії сітківки, спричиненої біалельними мутаціями гена RPE65
