Опис препарату
Зілургісертиб — пероральний селективний інгібітор ALK2, схвалений для лікування фібродисплазії осифікуючої прогресуючої (ФОП) у пацієнтів віком від 12 років. Він зменшує утворення та ріст гетеротопічних осифікацій шляхом блокування патологічного сигналінгу BMP.
Молекулярна мішень та механізм дії
Кіназа 2, подібна до рецептора активіну (ALK2)
Зілургісертиб селективно інгібує кіназу 2, подібну до рецептора активіну (ALK2), рецептор типу I до BMP, який конститутивно гіперактивний у пацієнтів з фібродисплазією осифікуючою прогресуючою (ФОП) через мутації ACVR1. Блокуючи ALK2, препарат запобігає фосфорилюванню SMAD1/5/8 та патологічному остеогенному сигналінгу, тим самим зупиняючи процес гетеротопічної осифікації в м'яких тканинах.
Як слід застосовувати цей препарат? (Введення та дозування)
Шлях введення: Oral
Атебріоз призначають перорально один раз на добу у вигляді таблетки. Рекомендована доза — 400 мг один раз на добу незалежно від прийому їжі. Лікування повинен розпочинати лікар, який має досвід ведення пацієнтів з ФОП. Рутинна премедикація не потрібна. Може знадобитися корекція дози у разі побічних реакцій.
Застереження та побічні дії
Поширені побічні реакції включають діарею, нудоту, біль у животі, втому та головний біль. Серйозні побічні реакції можуть включати шлунково-кишкову токсичність, гепатотоксичність та потенційний вплив на ріст кісток у педіатричних пацієнтів. Рекомендується моніторинг печінкових ферментів та шлунково-кишкових симптомів.
Офіційні орфанні призначення та показання
—
