Опис препарату
Це рекомбінантна глюкоцереброзидаза для ферментозамісної терапії, яка вводиться внутрішньовенно та використовується для лікування хвороби Гоше.
Молекулярна мішень та механізм дії
Глюкоцереброзидаза
Велаглюцераза альфа є рекомбінантною формою людської лізосомальної глюкоцереброзидази. Вона каталізує гідроліз глюкоцереброзиду до глюкози та цераміду, тим самим зменшуючи накопичення глюкоцереброзиду в макрофагах, що є основною патологією при хворобі Гоше.
Як слід застосовувати цей препарат? (Введення та дозування)
Шлях введення: Intravenous
Велаглюцераза альфа вводиться у вигляді внутрішньовенної інфузії протягом 60 хвилин, зазвичай кожні два тижні. Доза розраховується за масою тіла та вводиться під медичним наглядом.
Застереження та побічні дії
Поширені побічні ефекти включають інфузійні реакції (наприклад, головний біль, запаморочення, гіпотензія, нудота, втома), реакції гіперчутливості, а також легкий або помірний біль у животі, діарею, висип, артралгію та біль у спині. Можливі серйозні алергічні реакції.
Офіційні орфанні призначення та показання
-
Хвороба Гоше ORPHA:355
Офіційне призначення: Лікування хвороби Гоше
