Опис препарату
Занвастро (зілганерсен) — це РНК-таргетна терапія, схвалена для лікування хвороби Александра у педіатричних та дорослих пацієнтів. Вона зменшує виробництво GFAP, впливаючи на основну причину захворювання.
Молекулярна мішень та механізм дії
мРНК гліального фібрилярного кислого протеїну (GFAP)
Зілганерсен — це антисенсовий олігонуклеотид, який зв'язується з мРНК GFAP, що призводить до її деградації та зменшення виробництва гліального фібрилярного кислого протеїну (GFAP). Це зменшує токсичне накопичення GFAP в астроцитах, тим самим пом'якшуючи дисфункцію астроцитів і подальше пошкодження нейронів та мієліну.
Як слід застосовувати цей препарат? (Введення та дозування)
Шлях введення: Intrathecal injection
Занвастро 50 мг вводиться інтратекально кожні 12 тижнів (щоквартально). Введення здійснюється медичним працівником у клінічних умовах. У разі виникнення асептичного менінгіту може знадобитися попереднє лікування кортикостероїдами (наприклад, внутрішньовенним дексаметазоном).
Застереження та побічні дії
Найпоширеніші побічні реакції (частота ≥25% і більше, ніж у контрольній групі): блювота, біль у спині, кашель, головний біль та постпункційний синдром. Серйозні побічні реакції включають асептичний менінгіт та підвищення кількості лейкоцитів у спинномозковій рідині.
Офіційні орфанні призначення та показання
—
