Опис препарату
Це рекомбінантна людська бета-глюкуронідаза для ферментозамісної терапії, що вводиться внутрішньовенно, використовується для лікування мукополісахаридозу VII (MPS VII, синдром Слая).
Молекулярна мішень та механізм дії
Бета-глюкуронідаза
Вестронідаза альфа-вджбк є рекомбінантною формою людської бета-глюкуронідази, яка каталізує гідроліз глікозаміногліканів (ГАГ), що містять залишки бета-D-глюкуронової кислоти. Вона заміщує дефіцитний фермент у пацієнтів з MPS VII, зменшуючи накопичення ГАГ у тканинах.
Як слід застосовувати цей препарат? (Введення та дозування)
Шлях введення: Intravenous
Вводиться у вигляді внутрішньовенної інфузії протягом приблизно 4 годин кожні 2 тижні. Може бути рекомендована премедикація антигістамінними препаратами та антипіретиками.
Застереження та побічні дії
Поширені побічні ефекти включають інфузійні реакції (наприклад, пірексія, озноб, блювання, гіпертензія, кропив'янка), діарея та висип. Повідомлялося про серйозні реакції гіперчутливості, включаючи анафілаксію.
Офіційні орфанні призначення та показання
-
Мукополісахаридоз 7 типу ORPHA:584
Офіційне призначення: Лікування мукополісахаридозу VII (MPS VII, синдром Слая)
