Орфанні препарати

Це алкілуючий лікарський засіб, що вводиться внутрішньовенно, використовується для кондиціонування перед трансплантацією гемопоетичних стовбурових клітин, а також досліджується при раку молочної залози, яєчників та сечового міхура.

Це рекомбінантний людський тиреотропний гормон (rhTSH), який вводиться внутрішньом'язово та використовується для лікування високодиференційованих папілярних, фолікулярних або змішаних папілярно-фолікулярних карцином щитоподібної залози, а також досліджується для використання в діагностиці раку щитоподібної залози та радіойодтерапії.

Це рекомбінантний людський тиреотропний гормон (ТТГ), який вводиться внутрішньом'язово і використовується як допоміжний засіб у діагностиці раку щитоподібної залози, а також досліджується для застосування в радіойодтерапії раку щитоподібної залози.

Це нітроімідазольний антибіотик, який приймають перорально для лікування амебіазу, а також досліджується для лікування бактеріального вагінозу, трихомоніазу та лямбліозу.

Це тіоловмісний лікарський засіб для перорального застосування, який використовується для профілактики цистинового нефролітіазу у пацієнтів з гомозиготною цистинурією.

Emcitate (тиратрикол) — агоніст рецепторів тиреоїдних гормонів, схвалений для лікування периферичного тиреотоксикозу у дорослих та дітей з дефіцитом монокарбоксилатного транспортера 8 (MCT8) (синдром Аллана–Херндона–Дадлі). Не рекомендується для лікування первинного гіпотиреозу.

Це терапія химерним антигенним рецептором (CAR) T-клітин, яка вводиться внутрішньовенно і використовується для лікування рецидивуючої або рефрактерної фолікулярної лімфоми, а також досліджується при інших B-клітинних злоякісних новоутвореннях.

Це химерна антигенна рецепторна (CAR) T-клітинна терапія, яка вводиться внутрішньовенно і використовується для лікування дифузної великої В-клітинної лімфоми, а також досліджується при гострій лімфобластній лейкемії та інших В-клітинних злоякісних новоутвореннях.

Це аміноглікозидний антибіотик, який вводиться шляхом інгаляції та використовується для лікування бронхолегеневих інфекцій, спричинених Pseudomonas aeruginosa, у пацієнтів з кістозним фіброзом.

Це моноклональне антитіло-антагоніст рецептора інтерлейкіну-6 (IL-6), яке вводиться внутрішньовенно для лікування індукованого химерним антигенним рецептором (CAR) T-клітинами синдрому вивільнення цитокінів, а також досліджується для синдрому вивільнення цитокінів, асоційованого з COVID-19.

Це антисенс-олігонуклеотидний лікарський засіб, який вводиться інтратекально для лікування бічного аміотрофічного склерозу, пов'язаного з мутацією в гені супероксиддисмутази 1 (SOD1).

Це антагоніст рецепторів вазопресину V2, який приймають перорально для лікування аутосомно-домінантної полікістозної хвороби нирок.

Це сульфамат-заміщений моносахаридний препарат, який приймають перорально для лікування синдрому Леннокса-Гасто, а також досліджується для профілактики мігрені, біполярного розладу та алкогольної залежності.

Це лікарський засіб, що є селективним модулятором естрогенових рецепторів (СМЕР), який застосовується перорально для гормональної терапії метастатичного раку молочної залози.

Це радіомічений моноклональний антитіло-препарат, який вводиться внутрішньовенно і використовується для лікування неходжкінської В-клітинної лімфоми.

Це алкілуючий лікарський засіб, що вводиться внутрішньовенно, використовується для лікування саркоми м'яких тканин, а також досліджується при раку яєчників, раку молочної залози та інших солідних пухлинах.

Це пероральний лікарський засіб, що є інгібітором MEK і застосовується для лікування нерезектабельної або метастатичної меланоми з мутаціями BRAF V600E або V600K, а також досліджується при інших солідних пухлинах з порушеннями сигнального шляху MAPK.

Це комбінація інгібітора MEK та інгібітора BRAF, що застосовується перорально для лікування нерезектабельної або метастатичної меланоми з мутаціями BRAF V600E або V600K, а також досліджується для ад'ювантного лікування меланоми та інших BRAF-мутантних раків.

Це моноклональне антитіло, яке вводиться внутрішньовенно і використовується для лікування HER2-гіперекспресуючої поширеної аденокарциноми шлунка, включаючи гастроезофагеальний перехід, а також досліджується для інших HER2-позитивних раків.

Це лікарський засіб, що є інгібітором CTLA-4, вводиться внутрішньовенно та застосовується для лікування гепатоцелюлярної карциноми.

Це лікарський засіб, аналог простацикліну, який вводиться підшкірно, внутрішньовенно або перорально для лікування легеневої артеріальної гіпертензії.

Це лікарський засіб, аналог простацикліну, що вводиться шляхом пероральної інгаляції та застосовується для лікування легеневої артеріальної гіпертензії.

Це лікарський засіб, аналог простацикліну, що вводиться шляхом інгаляції та використовується для лікування легеневої артеріальної гіпертензії.

Це ретиноїдний лікарський засіб, що застосовується перорально для лікування гострої промієлоцитарної лейкемії.

Це бензимідазольний антигельмінтний препарат, який приймають перорально для лікування фасціольозу.

Це мідь-хелатуючий агент, що застосовується перорально для лікування хвороби Вільсона у пацієнтів з непереносимістю або недостатньою відповіддю на пеніциламін.

Це мідь-хелатуючий агент, який застосовується перорально для лікування хвороби Вільсона у пацієнтів з непереносимістю пеніциламіну.

Це комбінований протипухлинний лікарський засіб для перорального застосування, який використовується для лікування метастатичного раку шлунка, включаючи рак гастроезофагеального з'єднання, після попередньої терапії.

Це середньоланцюговий тригліцеридний лікарський засіб, який застосовується перорально для лікування порушень окиснення жирних кислот.

Це лікарський засіб, що пригнічує дигідрофолатредуктазу, вводиться внутрішньовенно та застосовується для лікування пневмоцистної пневмонії у пацієнтів зі СНІДом.