Орфанні препарати

Це нейроактивний стероїдний лікарський засіб, який приймають перорально для лікування ранньої дитячої епілептичної енцефалопатії, пов'язаної з геном циклін-залежної кінази-подібної 5 (CDKL5).

Це противірусний лікарський засіб – аналог нуклеозиду, який застосовується офтальмологічно для лікування гострого герпетичного кератиту (дендритних та географічних виразок).

Це противірусний препарат нуклеозидного аналога, який вводиться через інтравітреальний імплантат для лікування цитомегаловірусного ретиніту.

Це пероральний лікарський засіб, що є інгібітором тирозинкінази рецептора епідермального фактора росту (EGFR), який застосовується для лікування недрібноклітинного раку легені з позитивною мутацією рецептора епідермального фактора росту.

Це кон'югат антитіло-лікарський засіб, спрямований на CD33, який вводиться внутрішньовенно та використовується для лікування гострої мієлоїдної лейкемії.

Це пероральний лікарський засіб, що є інгібітором тирозинкінази FLT3/AXL, який застосовується для лікування гострої мієлоїдної лейкемії (ГМЛ) з мутаціями FLT3.

Це лікарський засіб на основі малої інтерферуючої РНК (siRNA), який вводиться підшкірно та використовується для лікування гострої печінкової порфірії.

Це лікарський засіб, що інгібує сигнальний шлях Hedgehog, призначений для перорального прийому та використовується для лікування гострої мієлоїдної лейкемії (ГМЛ) у комбінації з низькими дозами цитарабіну у пацієнтів віком 75 років і старше або...

Це імуномодулюючий лікарський засіб, що вводиться підшкірно та використовується для лікування рецидивуючих форм розсіяного склерозу.

Це рекомбінантний бактеріальний ферментний препарат, який вводиться внутрішньовенно та використовується для лікування токсичних концентрацій метотрексату в плазмі крові у пацієнтів із уповільненим виведенням метотрексату.

Це амінокислотний лікарський засіб, що застосовується перорально для лікування синдрому короткої кишки при використанні з гормоном росту людини.

Це азотзв'язувальний лікарський засіб, що застосовується перорально для підтримуючого лікування пацієнтів з дефіцитом ферментів циклу сечовини.

Це блокатор фактора некрозу пухлини (TNF), який вводиться внутрішньовенно і використовується для лікування поліартикулярного ювенільного ідіопатичного артриту у пацієнтів віком від 0 до 18 років, а також досліджується для інших запальних захворювань.

Це антисенс-олігонуклеотидний лікарський засіб, що вводиться внутрішньовенно та використовується для лікування м'язової дистрофії Дюшенна (МДД) у пацієнтів із підтвердженою мутацією гена DMD, яка піддається пропуску екзону 53.

Це лікарський засіб, аналог гонадотропін-рилізинг гормону (ГнРГ), що вводиться внутрішньовенно та використовується для індукції овуляції у жінок з гіпоталамічною аменореєю внаслідок дефіциту або відсутності кількості чи пульсового патерну секреції ендогенного ГнРГ.

Це протималярійний лікарський засіб, який застосовується перорально для лікування легкої та помірної гострої малярії, спричиненої чутливими штамами P. falciparum та P. vivax.

Це лікарський засіб, аналог гему, який вводиться внутрішньовенно та використовується для лікування гострих нападів порфірії, включаючи гостру переміжну порфірію, варієгатну порфірію та спадкову копропорфірію.

Це поліклональний препарат антитіл, який вводиться внутрішньовенно та використовується для профілактики рецидиву гепатиту B після ортотопічної трансплантації печінки.

Це лікарський засіб, що є агоністом гонадотропін-рилізинг гормону (ГнРГ) і вводиться підшкірно для лікування центрального передчасного статевого дозрівання.

Це лікарський засіб, що є агоністом гонадотропін-рилізинг гормону (ГнРГ) і вводиться підшкірно для лікування центрального передчасного статевого дозрівання.

Це лікарський засіб на основі концентрату фібриногену, отриманого з плазми людини, який вводиться внутрішньовенно та використовується для лікування гострих епізодів кровотечі у пацієнтів із вродженим дефіцитом фібриногену, включаючи афібриногенемію та гіпофібриногенемію.

Це препарат на основі концентрату факторів, отриманих з плазми крові, який вводиться внутрішньовенно та використовується для лікування хвороби фон Віллебранда, за винятком хірургічних та/або інвазивних процедур у пацієнтів із хворобою фон Віллебранда, у яких...

Це аналог вітаміну B12, який вводиться внутрішньовенно і використовується для лікування гострого отруєння ціанідами.

Це антиметаболітний лікарський засіб, що застосовується перорально для лікування серповидноклітинної хвороби у пацієнтів віком до 18 років, а також досліджується при інших гемоглобінопатіях та деяких видах раку.

Це прогестиновий препарат, який вводиться внутрішньом'язово та застосовується для профілактики передчасних пологів при одноплідній вагітності.

Це антиметаболітний лікарський засіб, що застосовується перорально для лікування серповидноклітинної анемії, а також досліджується при мієлопроліферативних новоутвореннях, ВІЛ та деяких видах раку.

Це радіомічений моноклональний антитіло-препарат, спрямований на CD20, який вводиться внутрішньовенно та використовується для лікування рецидивуючої або рефрактерної низькосортної, фолікулярної або трансформованої B-клітинної неходжкінської лімфоми.

Це пероральний інгібітор тирозинкінази Брутона (BTK), який застосовується для лікування лімфоми з клітин мантії, а також досліджується при хронічному лімфоцитарному лейкозі, макроглобулінемії Вальденстрема, лімфомі маргінальної зони та реакції «трансплантат проти хазяїна».

Це нестероїдний протизапальний засіб (НПЗЗ), який вводиться внутрішньовенно та використовується для лікування відкритої артеріальної протоки.

Це лікарський засіб, що є антагоністом рецепторів брадикініну B2, вводиться підшкірно та використовується для лікування гострих нападів спадкового ангіоневротичного набряку (САН).