Опис препарату
Це антиметаболітний лікарський засіб, що застосовується перорально для лікування серповидноклітинної хвороби у пацієнтів віком до 18 років, а також досліджується при інших гемоглобінопатіях та деяких видах раку.
Молекулярна мішень та механізм дії
Рибонуклеотидредуктаза
Гідроксисечовина пригнічує рибонуклеотидредуктазу, тим самим зменшуючи синтез ДНК і стимулюючи вироблення фетального гемоглобіну (HbF), що зменшує серповидність еритроцитів.
Як слід застосовувати цей препарат? (Введення та дозування)
Шлях введення: Oral
Приймають перорально у вигляді таблеток, зазвичай один раз на день. Дозу коригують залежно від показників крові та маси тіла.
Застереження та побічні дії
Поширені побічні ефекти включають пригнічення кісткового мозку (анемія, лейкопенія, тромбоцитопенія), шлунково-кишкові розлади (нудота, діарея), виразки шкіри та гіперпігментацію. Тривале застосування може підвищити ризик вторинних злоякісних новоутворень.
Офіційні орфанні призначення та показання
-
Серпоподібноклітинна хвороба ORPHA:275752
Офіційне призначення: Лікування серповидноклітинної хвороби у пацієнтів віком до 18 років
