Головна › Орфанні препарати › Гідроксисечовина
Droxia Антиметаболіт Oral

Гідроксисечовина

Міжнародна непатентована назва (МНН, латиниця): Hydroxyurea Торговельна назва: Droxia Синоніми / Коди: -
Читати повний перелік орфанних призначень ↓

1 Опис препарату

Це антиметаболітний лікарський засіб, що застосовується перорально для лікування серповидноклітинної анемії, а також досліджується при мієлопроліферативних новоутвореннях, ВІЛ та деяких видах раку.

2 Молекулярна мішень та механізм дії

🎯 Біологічна мішень / Біомаркер:
Рибонуклеотидредуктаза

Гідроксисечовина пригнічує рибонуклеотидредуктазу, зменшуючи синтез ДНК та стимулюючи вироблення фетального гемоглобіну (HbF), що зменшує серповидність еритроцитів.

3 Як слід застосовувати цей препарат? (Введення та дозування)

Шлях введення: Oral

Приймають перорально у вигляді капсул, зазвичай один раз на день.

4 Застереження та побічні дії

Наразі цей препарат досліджується, дані про побічні ефекти обмежені. Виходячи з механізму дії, очікувані побічні ефекти можуть включати мієлосупресію (анемія, лейкопенія, тромбоцитопенія), шлунково-кишкові розлади та виразки шкіри. Виходячи зі шляху введення, очікувані побічні ефекти мінімальні, оскільки препарат приймається перорально.

5 Офіційні орфанні призначення та показання

  • Серпоподібноклітинна анемія ORPHA:232

    Офіційне призначення: Лікування пацієнтів із серповидноклітинною анемією, підтвердженою наявністю гемоглобіну S.

Новини та дослідження препарату

Клінічні випробування, розширення показань та регуляторний статус

Що Левацетиллейцин Пропонує При Атаксії-Телеангіектазії: Клінічна Доступність та Вплив на Пацієнтів

9 Oct 2026 FDA

Левацетиллейцин (Aqneursa) закріпив свою роль як клінічно доступний і ключовий засіб для лікування атаксії у пацієнтів з атаксією-телеангіектазією (А-Т), ставши...

Читати далі →

Що Ctexli (хенодіол) Пропонує при Церебротендинозному Ксантоматозі: Клінічна Доступність, Метаболічна Корекція та Вплив на Пацієнтів

5 Oct 2026 FDA

Ctexli (хенодіол), нині встановлена терапія, є критично важливим, першим у своєму класі засобом для лікування дорослих із церебротендинозним ксантоматозом (ЦТК)....

Читати далі →

Тулісокібарт від Merck демонструє багатообіцяючі результати у Фазі 2b для помірної та важкої форми гнійного гідраденіту

4 Oct 2026 FDA

Досліджуване антитіло до TL1A, тулісокібарт від Merck, продемонструвало значні позитивні результати у дослідженні Фази 2b для помірної та важкої форми...

Читати далі →

Мірдаметиніб зменьшує розмір пухлин майже вдвоє у пацієнтів нейрофіброматозу 1 типу (НФ1) з плексиформними нейрофібромами

3 Oct 2026 Генетика FDA

Управління з санітарного нагляду за якістю харчових продуктів і медикаментів США (FDA) схвалило Gomekli (мірдаметиніб), пероральний інгібітор МЕК, для осіб...

Читати далі →

Алопуринол Отримав Перше Статусне Визначення Орфанного Препарату для Синдрому Марфана

2 Oct 2026 FDA

У знаковій події для спільноти рідкісних захворювань, алопуринол отримав статус орфанного препарату (ОП) для лікування синдрому Марфана від регуляторних органів....

Читати далі →