Опис препарату
Це лікарський засіб, аналог гему, який вводиться внутрішньовенно та використовується для лікування гострих нападів порфірії, включаючи гостру переміжну порфірію, варієгатну порфірію та спадкову копропорфірію.
Молекулярна мішень та механізм дії
Дельта-амінолевулінова кислота синтаза
Гемін пригнічує швидкість-лімітуючий фермент біосинтезу гему, дельта-амінолевулінову кислоту синтазу (ALAS1), тим самим зменшуючи накопичення нейротоксичних попередників порфіринів (ALA та PBG), які спричиняють симптоми.
Як слід застосовувати цей препарат? (Введення та дозування)
Шлях введення: Intravenous
Вводиться у вигляді внутрішньовенної інфузії протягом 10-15 хвилин, зазвичай один раз на добу протягом 3-14 днів залежно від відповіді.
Застереження та побічні дії
Поширені побічні ефекти включають флебіт, тромбофлебіт, гарячку та реакції в місці ін'єкції. Менш поширені ефекти включають гемоліз, коагулопатію та порушення функції нирок.
Офіційні орфанні призначення та показання
-
Гостра переміжна порфірія ORPHA:79276
Офіційне призначення: Покращення рецидивуючих нападів гострої переміжної порфірії (ГПП), тимчасово пов'язаних з менструальним циклом у схильних жінок, та подібних симптомів, які виникають в інших пацієнтів з ГПП, варієгатною порфірією та спадковою копропорфірією.
