Головна › Орфанні препарати › Гівосиран
GIVLAARI siRNA (мала інтерферуюча РНК) Subcutaneous

Гівосиран

Міжнародна непатентована назва (МНН, латиниця): Givosiran Торговельна назва: GIVLAARI Синоніми / Коди: -
Читати повний перелік орфанних призначень ↓

1 Опис препарату

Це лікарський засіб на основі малої інтерферуючої РНК (siRNA), який вводиться підшкірно та використовується для лікування гострої печінкової порфірії.

2 Молекулярна мішень та механізм дії

🎯 Біологічна мішень / Біомаркер:
мРНК амінолевулінатсинтази 1 (ALAS1)

Гівосиран — це siRNA, яка націлена на мРНК, що кодує амінолевулінову кислоту синтазу 1 (ALAS1), знижуючи її експресію та, відповідно, зменшуючи накопичення нейротоксичних попередників гему (амінолевулінової кислоти та порфобіліногену) у печінці.

3 Як слід застосовувати цей препарат? (Введення та дозування)

Шлях введення: Subcutaneous

Гівосиран вводиться під шкіру (підшкірно) медичним працівником один раз на місяць.

4 Застереження та побічні дії

Поширені побічні ефекти включають реакції в місці ін'єкції (еритема, біль, свербіж), нудоту, втому та підвищення рівня печінкових ферментів (АЛТ, АСТ). Серйозні побічні ефекти можуть включати анафілаксію та ниркову токсичність.

5 Офіційні орфанні призначення та показання

Новини та дослідження препарату

Клінічні випробування, розширення показань та регуляторний статус

Що мавакамтен приносить пацієнтам з обструктивною гіпертрофічною кардіоміопатією: клінічна доступність та вплив на спільноту

13 Oct 2026 FDA

Мавакамтен, новаторський селективний інгібітор серцевого міозину, є значним досягненням у лікуванні симптоматичної обструктивної гіпертрофічної кардіоміопатії (ОГКМ) для дорослих та дітей....

Читати далі →

Що Левацетиллейцин Пропонує При Атаксії-Телеангіектазії: Клінічна Доступність та Вплив на Пацієнтів

9 Oct 2026 FDA

Левацетиллейцин (Aqneursa) закріпив свою роль як клінічно доступний і ключовий засіб для лікування атаксії у пацієнтів з атаксією-телеангіектазією (А-Т), ставши...

Читати далі →

Що Ctexli (хенодіол) Пропонує при Церебротендинозному Ксантоматозі: Клінічна Доступність, Метаболічна Корекція та Вплив на Пацієнтів

5 Oct 2026 FDA

Ctexli (хенодіол), нині встановлена терапія, є критично важливим, першим у своєму класі засобом для лікування дорослих із церебротендинозним ксантоматозом (ЦТК)....

Читати далі →

Тулісокібарт від Merck демонструє багатообіцяючі результати у Фазі 2b для помірної та важкої форми гнійного гідраденіту

4 Oct 2026 FDA

Досліджуване антитіло до TL1A, тулісокібарт від Merck, продемонструвало значні позитивні результати у дослідженні Фази 2b для помірної та важкої форми...

Читати далі →

Мірдаметиніб зменьшує розмір пухлин майже вдвоє у пацієнтів нейрофіброматозу 1 типу (НФ1) з плексиформними нейрофібромами

3 Oct 2026 Генетика FDA

Управління з санітарного нагляду за якістю харчових продуктів і медикаментів США (FDA) схвалило Gomekli (мірдаметиніб), пероральний інгібітор МЕК, для осіб...

Читати далі →

Алопуринол Отримав Перше Статусне Визначення Орфанного Препарату для Синдрому Марфана

2 Oct 2026 FDA

У знаковій події для спільноти рідкісних захворювань, алопуринол отримав статус орфанного препарату (ОП) для лікування синдрому Марфана від регуляторних органів....

Читати далі →