Орфанні препарати

Це антрацикліновий протипухлинний антибіотик, який вводиться внутрішньовенно та використовується для лікування гострої мієлогенної лейкемії (також відомої як гостра нелімфоцитарна лейкемія).

Це терапія химерним антигенним рецептором (CAR) T-клітин, яка вводиться внутрішньовенно та використовується для лікування рецидивуючої або рефрактерної множинної мієломи.

Це пероральний лікарський засіб, що є інгібітором фосфоінозитид-3-кінази (PI3K) дельта, який застосовується для лікування фолікулярної лімфоми, а також досліджується при хронічному лімфоцитарному лейкозі та дрібноклітинній лімфоцитарній лімфомі.

Це рекомбінантна людська ідуронат-2-сульфатаза, ферментозамісна терапія, що вводиться внутрішньовенно та використовується для лікування мукополісахаридозу II (синдром Хантера).

Це лікарський засіб з групи азотистих іпритів, що є алкілуючим агентом, вводиться внутрішньовенно для лікування раку яєчка, а також досліджується при інших солідних пухлинах та лімфомах.

Це лікарський засіб, аналог простацикліну, який вводиться шляхом інгаляції та використовується для лікування легеневої артеріальної гіпертензії.

Це лікарський засіб, що є інгібітором тирозинкінази, який приймають перорально для лікування хронічного мієлоїдного лейкозу, а також досліджується для лікування гастроінтестинальних стромальних пухлин, гострої лімфобластної лейкемії та інших злоякісних новоутворень.

Це пероральний лікарський засіб, що є інгібітором тирозинкінази, який застосовується для лікування системного мастоцитозу без мутації D816V c-kit, а також досліджується при інших злоякісних новоутвореннях.

Це рекомбінантна глюкоцереброзидазна ферментозамісна терапія, що вводиться внутрішньовенно та використовується для лікування хвороби Гоше I, II та III типів.

Це препарат поліклонального імуноглобуліну G, який вводять внутрішньовенно або підшкірно для лікування хронічної запальної демієлінізуючої полінейропатії, а також досліджується при первинних імунодефіцитах, мультифокальній моторній нейропатії та інших аутоімунних захворюваннях.

Це поліклональний препарат імуноглобуліну G, який вводять внутрішньовенно для лікування мультифокальної моторної нейропатії, а також досліджується при первинному імунодефіциті, хронічній запальній демієлінізуючій полінейропатії та інших аутоімунних розладах.

Це поліклональний препарат імуноглобуліну G, який вводять внутрішньовенно для лікування дерматоміозиту, а також досліджується для інших аутоімунних та запальних захворювань.

Це замісна терапія поліклональними антитілами, яка вводиться внутрішньовенно і використовується для профілактики інфекцій у педіатричних пацієнтів, інфікованих вірусом імунодефіциту людини, а також досліджується при первинних імунодефіцитах, аутоімунних захворюваннях та запальних станах.

Це лікарський засіб на основі імуноглобуліну G (IgG) людини, який вводиться підшкірно для лікування хронічної запальної демієлінізуючої полінейропатії (ХЗДП), а також досліджується для первинних імунодефіцитів та мультифокальної моторної нейропатії.

Це CD19-спрямований цитолітичний моноклональний антитіло-препарат, який вводиться внутрішньовенно та використовується для лікування розладів спектру оптиконейромієліту (NMOSD) у дорослих пацієнтів з позитивним тестом на антитіла до аквапорину-4 (AQP4).

Це лікарський засіб, що є інгібітором рецептора фактора росту фібробластів (FGFR) і застосовується перорально для лікування холангіокарциноми зі злиттям або перебудовою FGFR2.

Це лікарський засіб, що є інгібітором фактора некрозу пухлини (TNF) альфа, вводиться внутрішньовенно, використовується для лікування хвороби Крона, а також досліджується при виразковому коліті, ревматоїдному артриті, анкілозивному спондиліті, псоріатичному артриті та бляшковому псоріазі.

Це антисенс-олігонуклеотидний лікарський засіб, що вводиться підшкірно та застосовується для лікування транстиретинового амілоїдозу (ATTR-амілоїдозу).

Це лікарський засіб на основі інтерферону I типу, який вводиться підшкірно або внутрішньом'язово, використовується для лікування хронічного мієлогенного лейкозу, а також досліджується при інших злоякісних новоутвореннях та вірусних інфекціях.

Це рекомбінантний інтерфероновий препарат, який вводиться підшкірно або внутрішньом'язово, використовується для лікування саркоми Капоші, пов'язаної зі СНІДом, а також досліджується при хронічному гепатиті C, хронічному мієлоїдному лейкозі та інших злоякісних новоутвореннях.

Це лікарський засіб на основі інтерферону I типу, який вводиться підшкірно, внутрішньом'язово або внутрішньовенно для лікування саркоми Капоші, пов'язаної зі СНІДом, а також досліджується при хронічному гепатиті C, злоякісній меланомі та інших видах раку.

Це лікарський засіб інтерферону, який вводиться внутрішньом'язово для лікування рецидивуючих форм розсіяного склерозу.

Це лікарський засіб інтерферону, який вводиться підшкірно для лікування рецидивуючих форм розсіяного склерозу.

Це цитокіновий препарат, який вводиться підшкірно для лікування хронічної гранулематозної хвороби, а також досліджується при тяжкому злоякісному остеопетрозі, ідіопатичному легеневому фіброзі та інших станах.

Це цитокіновий імуномодулятор, що вводиться підшкірно, використовується для лікування тяжкого злоякісного остеопетрозу, а також досліджується при хронічній гранулематозній хворобі, ідіопатичному легеневому фіброзі та інших фібротичних розладах.

Це блокатор натрієвих каналів, який вводиться внутрішньовенно для лікування пацієнтів з епілепсією, які не можуть приймати нічого перорально (NPO).

Це радіоактивний діагностичний засіб, що вводиться внутрішньовенно і використовується для діагностики феохромоцитоми.

Це радіоактивний аналог норадреналіну, мічений йодом, який вводиться внутрішньовенно та використовується для лікування нейроендокринних пухлин.

Це моноклональне антитіло, яке вводиться внутрішньовенно і використовується для лікування меланоми високого ризику II, III та IV стадій.

Це лікарський засіб на основі гексаціаноферату заліза, який приймають перорально для лікування внутрішнього забруднення радіоактивним або нерадіоактивним цезієм чи талієм.