Опис препарату
Це азотзв'язувальний лікарський засіб, що застосовується перорально для підтримуючого лікування пацієнтів з дефіцитом ферментів циклу сечовини.
Молекулярна мішень та механізм дії
Аміак
Гліцерол фенілбутират є проліками, які гідролізуються ліпазами шлунково-кишкового тракту до фенілбутирату, який потім перетворюється на фенілацетат. Фенілацетат кон'югується з глутаміном з утворенням фенілацетилглутаміну, який виводиться з сечею, забезпечуючи альтернативний шлях виведення азотистих відходів та знижуючи рівень аміаку.
Як слід застосовувати цей препарат? (Введення та дозування)
Шлях введення: Oral
Приймається перорально у вигляді рідини, зазвичай тричі на день під час їжі. Доза коригується залежно від маси тіла та рівня аміаку.
Застереження та побічні дії
Поширені побічні ефекти включають діарею, метеоризм, головний біль, нудоту, блювання та зниження апетиту. Серйозні побічні ефекти можуть включати нейротоксичність (наприклад, сонливість, сплутаність свідомості) та електролітні порушення.
Офіційні орфанні призначення та показання
-
Офіційне призначення: Підтримуюче лікування пацієнтів з дефіцитом ферментів циклу сечовини
