Опис препарату
Це антисенс-олігонуклеотидний лікарський засіб, що вводиться внутрішньовенно та використовується для лікування м'язової дистрофії Дюшенна (МДД) у пацієнтів із підтвердженою мутацією гена DMD, яка піддається пропуску екзону 53.
Молекулярна мішень та механізм дії
Екзон 53 пре-мРНК дистрофіну
Голодирсен є антисенс-олігонуклеотидом, який зв'язується з екзоном 53 пре-мРНК дистрофіну, що призводить до його пропуску під час сплайсингу. Це відновлює рамку зчитування та дозволяє виробляти скорочений, але функціональний білок дистрофін у пацієнтів з МДД, які мають мутації, що піддаються пропуску екзону 53.
Як слід застосовувати цей препарат? (Введення та дозування)
Шлях введення: Intravenous
Вводиться у вигляді внутрішньовенної інфузії протягом 35-60 хвилин один раз на тиждень медичним працівником.
Застереження та побічні дії
Поширені побічні ефекти включають головний біль, лихоманку, кашель, блювоту, нудоту, інфекцію верхніх дихальних шляхів, інфекцію вуха та реакції в місці ін'єкції. Серйозні ризики включають реакції гіперчутливості та ниркову токсичність.
Офіційні орфанні призначення та показання
-
М'язова дистрофія Дюшенна ORPHA:98896
Офіційне призначення: Лікування м'язової дистрофії Дюшенна (МДД)
