Орфанні препарати

Це антрацикліновий антибіотик, який вводиться внутрішньовенно та використовується для лікування раку молочної залози.

Це рекомбінантний лікарський засіб еритропоетину, який вводиться підшкірно або внутрішньовенно для лікування анемії, пов'язаної з ВІЛ-інфекцією або лікуванням ВІЛ.

Це лікарський засіб, аналог простацикліну (PGI2), який вводиться внутрішньовенно і використовується для лікування первинної легеневої гіпертензії (ПЛГ), а також досліджується для вторинної легеневої гіпертензії, легеневої артеріальної гіпертензії (ЛАГ), пов'язаної із захворюваннями сполучної тканини, та...

Це лікарський засіб, що інгібує динаміку мікротрубочок, вводиться внутрішньовенно та застосовується для лікування метастатичного раку молочної залози та ліпосаркоми.

Це лікарський засіб, що є інгібітором фактора некрозу пухлини (ФНП) і вводиться підшкірно для зменшення ознак і симптомів помірно або значно активного поліартикулярного ювенільного ревматоїдного артриту у пацієнтів, які мали недостатню відповідь на один...

Це антисмисловий олігонуклеотидний препарат, який вводиться внутрішньовенно та використовується для лікування м'язової дистрофії Дюшенна.

Це склерозуючий лікарський засіб, який вводять шляхом внутрішньоварикозної ін'єкції для лікування варикозного розширення стравоходу, яке нещодавно кровоточило, з метою запобігання повторній кровотечі.

Це йодований олійний контрастний агент, який вводиться внутрішньоартеріально та використовується для лікування пацієнтів з відомою гепатоцелюлярною карциномою (ГЦК).

Це препарат для генної терапії, який вводиться у вигляді одноразової внутрішньовенної інфузії та використовується для лікування гемофілії B.

Це пероральний лікарський засіб, що є інгібітором mTOR, який застосовується для лікування туберозного склерозу, включаючи асоційовану з ТСК субependymal giant cell astrocytoma (SEGA), асоційовану з ТСК ангіоміоліпому та асоційований з ТСК лімфангіолейоміоматоз (LAM), а...

Це моноклональне антитіло, що інгібує ангіопоетин-подібний білок 3 (ANGPTL3), яке вводиться внутрішньовенно і використовується для лікування гомозиготної сімейної гіперхолестеринемії.

Це лікарський засіб, що є інгібітором PCSK9, вводиться підшкірно та використовується для лікування гомозиготної сімейної гіперхолестеринемії, а також досліджується при гетерозиготній сімейній гіперхолестеринемії, атеросклеротичній серцево-судинній хворобі та гіперліпідемії.

Це інгібітор ароматази, який приймають перорально для лікування поширеного раку молочної залози у жінок у постменопаузі, захворювання яких прогресувало після терапії тамоксифеном.

Це лікарський засіб на основі концентрату факторів згортання, який вводиться внутрішньовенно та використовується для лікування вродженого дефіциту фактора XIII.

Це лікарський засіб кон'югат антитіло-лікарський засіб, що вводиться внутрішньовенно, використовується для лікування HER2-позитивної аденокарциноми шлунка або гастроезофагеального з'єднання.

Це пероральний лікарський засіб, що є інгібітором янус-кінази 2 (JAK2) і застосовується для лікування первинного або вторинного мієлофіброзу проміжного-2 або високого ризику.

Це карбаматний протисудомний препарат, який приймають перорально для лікування синдрому Леннокса-Гасто, а також досліджується при парціальних нападах.

Це серотонінергічний засіб, що застосовується перорально для лікування синдрому Драве, а також досліджується при синдромі Леннокса-Гасто.

Це лікарський засіб гранулоцитарного колонієстимулюючого фактору (Г-КСФ), який вводиться підшкірно або внутрішньовенно для лікування нейтропенії, пов'язаної з мієлосупресією після радіологічного або ядерного інциденту, а також досліджується для нейтропенії, спричиненої хіміотерапією, трансплантації кісткового мозку та...

Це ліпідна емульсія на основі риб'ячого жиру, яка вводиться внутрішньовенно та використовується для лікування захворювання печінки, пов'язаного з парентеральним харчуванням.

Це антиметаболітний препарат, аналог пуринів, який вводиться внутрішньовенно або перорально для лікування хронічного лімфоцитарного лейкозу (ХЛЛ), включаючи рефрактерний ХЛЛ.

Це кортикостероїдний препарат, який вводиться у вигляді інтравітреального імплантату для лікування увеїту із залученням заднього сегмента ока.

Це рекомбінантний людський фолікулостимулюючий гормон (ФСГ) лікарський засіб, що вводиться підшкірно, використовується для лікування гіпогонадотропного гіпогонадизму у чоловіків для індукції сперматогенезу, а також досліджується для лікування жіночого безпліддя.

Це лікарський засіб, що є інгібітором алкогольдегідрогенази, вводиться внутрішньовенно та застосовується для лікування отруєння метанолом або етиленгліколем.

Це замісна терапія циклічним піраноптерин монофосфатом (cPMP), який вводиться внутрішньовенно та використовується для лікування дефіциту молібденового кофактора типу A (MoCD).

Це гідантоїновий протисудомний лікарський засіб, який вводять внутрішньовенно або внутрішньом'язово для лікування епілептичного статусу типу grand mal.

Це пероральний лікарський засіб, що є інгібітором рецептора фактора росту фібробластів (FGFR) і застосовується для лікування холангіокарциноми (ХК).

Це габапентиноїдний лікарський засіб для перорального застосування, який використовується для лікування постгерпетичної невралгії.

Це габапентиноїдний проліки, що застосовується перорально для лікування постгерпетичної невралгії, а також досліджується при синдромі неспокійних ніг та епілепсії.

Це радіофармацевтичний діагностичний засіб, що вводиться внутрішньовенно та використовується для позитронно-емісійної томографії (ПЕТ) нейроендокринних пухлин, позитивних за рецепторами соматостатину.