Опис препарату
Це замісна терапія циклічним піраноптерин монофосфатом (cPMP), який вводиться внутрішньовенно та використовується для лікування дефіциту молібденового кофактора типу A (MoCD).
Молекулярна мішень та механізм дії
Молібденовий кофактор
Фосденоптерин є синтетичною формою циклічного піраноптерин монофосфату (cPMP), який є попередником біосинтезу молібденового кофактора (MoCo). При MoCD типу A виробництво cPMP є недостатнім через мутації в гені MOCS1. Фосденоптерин замінює відсутній cPMP, дозволяючи подальший синтез MoCo, який є необхідним для активності сульфітоксидази, ксантиндегідрогенази та альдегідоксидази, тим самим зменшуючи накопичення токсичних метаболітів.
Як слід застосовувати цей препарат? (Введення та дозування)
Шлях введення: Intravenous
Фосденоптерин вводиться у вигляді внутрішньовенної інфузії протягом 30-60 хвилин, зазвичай один раз на добу. Інфузія проводиться через центральний венозний катетер або периферичну лінію під медичним наглядом.
Застереження та побічні дії
Поширені побічні ефекти включають реакції в місці ін'єкції, пірексію, діарею, блювоту та інфекції дихальних шляхів. Серйозні ризики включають ускладнення, пов'язані з катетером, та потенційні реакції гіперчутливості.
Офіційні орфанні призначення та показання
-
Офіційне призначення: Лікування дефіциту молібденового кофактора типу A (MoCD)
