Орфанні препарати

Це пероральний лікарський засіб, що належить до інгібіторів тирозинкінази, який використовується для лікування запальної міофібробластної пухлини, а також досліджується при анапластичній великоклітинній лімфомі, нейробластомі та інших ALK-позитивних видах раку.

Це стабілізатор мембран опасистих клітин, який застосовується перорально для лікування мастоцитозу.

Це препарат, що стабілізує мембрани опасистих клітин, застосовується офтальмологічно для лікування весняного кератокон'юнктивіту.

Це антитоксинний препарат, який вводять внутрішньовенно для лікування отруєння отрутою кроталінових змій.

Це імуносупресивний препарат - інгібітор кальциневрину, який застосовується офтальмологічно для лікування весняного кератокон'юнктивіту.

Це засіб, що знижує рівень цистину, який застосовується перорально для лікування цистинозу.

Це засіб, що знижує рівень цистину, який застосовується у вигляді очних крапель для лікування накопичення кристалів цистину в рогівці у пацієнтів з цистинозом.

Це ліпосомальна форма цитарабіну та даунорубіцину, що вводиться внутрішньовенно і використовується для лікування гострої мієлоїдної лейкемії.

Це поліклональний препарат імуноглобуліну G (IgG), який вводиться внутрішньовенно та використовується для профілактики або ослаблення первинної цитомегаловірусної хвороби в імуносупресованих реципієнтів трансплантатів органів.

Це пероральний лікарський засіб, що є інгібітором BRAF, який застосовується для лікування BRAF V600 мутація-позитивної меланоми стадії IIB–IV, а також досліджується при інших BRAF-мутованих видах раку.

Це комбінація інгібітора BRAF та інгібітора MEK, що застосовується перорально для лікування пацієнтів з анапластичним раком щитоподібної залози та місцево-поширеним або метастатичним папілярним раком щитоподібної залози, пухлини яких мають мутацію BRAF V600.

Це моноклональний антитіло-препарат, який вводиться внутрішньовенно та використовується для профілактики гострого відторгнення ниркового алотрансплантата.

Це пероральний лікарський засіб - інгібітор тирозинкінази, який застосовується для лікування недрібноклітинного раку легенів з мутаціями EGFR, HER2, HER4 або DDR2.

Це блокатор калієвих каналів, який приймають перорально для полегшення симптомів розсіяного склерозу.

Це прямодіючий міорелаксант скелетних м'язів, який вводять внутрішньовенно для лікування синдрому злоякісної гіпертермії.

Це спрямоване проти CD38 цитолітичне моноклональне антитіло, яке вводиться внутрішньовенно і використовується для лікування множинної мієломи.

Це комбінація CD38-спрямованого цитолітичного антитіла та препарату гіалуронідази, що вводиться підшкірно, використовується для лікування амілоїдозу легких ланцюгів (AL) і також досліджується при множинній мієломі.

Це пероральний лікарський засіб групи інгібіторів тирозинкінази, який застосовується для лікування філадельфійської хромосом-позитивної гострої лімфобластної лейкемії, а також досліджується при хронічній мієлоїдній лейкемії та інших злоякісних новоутвореннях.

Це ліпосомальна форма антрацикліну, що вводиться внутрішньовенно та використовується для лікування прогресуючої саркоми Капоші, асоційованої з ВІЛ.

Дазодалібеп — це досліджуваний антагоніст CD40L (злитий білок), призначений для лікування системної хвороби Шегрена середньої та тяжкої активності. Він діє шляхом порушення взаємодії Т- і В-клітин, зменшуючи системну аутоімунну активність.

Це гіпометилюючий лікарський засіб, що вводиться внутрішньовенно та використовується для лікування мієлодиспластичних синдромів.

Це пероральний хелатор заліза, який застосовується для лікування хронічного перевантаження залізом при альфа-таласемії, а також досліджується при інших трансфузійно-залежних анеміях.

Це пероральний хелатор заліза, який застосовується для лікування перевантаження залізом у пацієнтів з гематологічними захворюваннями, які потребують хронічної трансфузійної терапії.

Це полідисперсний олігонуклеотидний лікарський засіб, що вводиться внутрішньовенно та використовується для лікування печінкової вено-оклюзійної хвороби (ВОХ) з поліорганною дисфункцією у пацієнтів, які перенесли трансплантацію гемопоетичних стовбурових клітин.

Це кортикостероїдний препарат, який приймають перорально для лікування м'язової дистрофії Дюшенна.

Це склерозуючий засіб, який вводять шляхом внутрішньокоронарної ін'єкції для лікування гіпертрофічної обструктивної кардіоміопатії.

Це рекомбінантний білок-злиття, який вводиться внутрішньовенно і використовується для лікування шкірної Т-клітинної лімфоми.

Це лікарський засіб, що є інгібітором RANKL, вводиться підшкірно для лікування гігантоклітинної пухлини кістки, а також досліджується при остеопорозі, кісткових метастазах та ревматоїдному артриті.

Це інгібітор везикулярного транспортера моноамінів 2 (VMAT2), який приймають перорально для лікування хореї, пов'язаної з хворобою Гантінгтона.

Це кортикостероїдний імплантат, який вводиться інтравітреально та використовується для лікування неінфекційного запалення ока заднього сегмента у пацієнтів з проміжним, заднім і панувеїтом.